Tesi etd-06232026-172035 |
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Tipo di tesi
Tesi di laurea magistrale LM6
URN
etd-06232026-172035
Titolo
Amantadina nel trattamento della malattia di Huntington: studio osservazionale retrospettivo sull'efficacia clinica a 12 mesi
Dipartimento
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Relatori
.
relatore Prof. Ceravolo, Roberto
correlatore Dott.ssa Unti, Elisa
correlatore Dott.ssa Unti, Elisa
Parole chiave
- amantadina
- corea
- disturbi del movimento
- malattia di Huntington
- terapia di prima linea
- UHDRS
Data inizio appello
14/07/2026
Consultabilità
Non consultabile
Data di rilascio
14/07/2096
Riassunto (Inglese)
Riassunto (Italiano)
La malattia di Huntington (HD) è un disturbo neurodegenerativo ereditario a trasmissione autosomica dominante, caratterizzato da un declino progressivo delle funzioni motorie, cognitive e psichiatriche. Sulla base delle analogie fisiopatologiche tra corea e discinesie indotte da levodopa nel Parkinson, l’amantadina (antagonista non competitivo dei recettori NMDA) è stata proposta per il controllo dei sintomi coreici, sebbene le evidenze cliniche siano ad oggi contrastanti.
Il presente studio ha valutato l’efficacia dell’amantadina come terapia di prima linea in pazienti con HD mai trattati in precedenza per la corea. Sono stati arruolati 20 pazienti con diagnosi genetica confermata, afferenti al Centro per i Disturbi del Movimento dell'Università di Pisa, trattati con dosaggi tra 100-300 mg/die. I parametri clinici sono stati valutati mediante la scala Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) al baseline e dopo 12 (±3) mesi, analizzando il sottopunteggio della corea massimale e il punteggio motorio totale. È stato inoltre raccolto il beneficio soggettivo.
Dopo un anno di follow-up è stata riscontrata una riduzione media del 15% del sottopunteggio UHDRS per i movimenti involontari. Sebbene non statisticamente significativa, tale variazione è risultata in linea con l'effetto biologico atteso. Il punteggio motorio totale è rimasto stabile, mentre il 70% dei pazienti ha riferito un beneficio clinico globale.
In conclusione, l'amantadina si associa a stabilità motoria e a un trend di riduzione della corea a un anno. I risultati suggeriscono l'utilità del farmaco e la necessità di studi prospettici controllati per definirne il ruolo nel management della corea nella HD.
Il presente studio ha valutato l’efficacia dell’amantadina come terapia di prima linea in pazienti con HD mai trattati in precedenza per la corea. Sono stati arruolati 20 pazienti con diagnosi genetica confermata, afferenti al Centro per i Disturbi del Movimento dell'Università di Pisa, trattati con dosaggi tra 100-300 mg/die. I parametri clinici sono stati valutati mediante la scala Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) al baseline e dopo 12 (±3) mesi, analizzando il sottopunteggio della corea massimale e il punteggio motorio totale. È stato inoltre raccolto il beneficio soggettivo.
Dopo un anno di follow-up è stata riscontrata una riduzione media del 15% del sottopunteggio UHDRS per i movimenti involontari. Sebbene non statisticamente significativa, tale variazione è risultata in linea con l'effetto biologico atteso. Il punteggio motorio totale è rimasto stabile, mentre il 70% dei pazienti ha riferito un beneficio clinico globale.
In conclusione, l'amantadina si associa a stabilità motoria e a un trend di riduzione della corea a un anno. I risultati suggeriscono l'utilità del farmaco e la necessità di studi prospettici controllati per definirne il ruolo nel management della corea nella HD.
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Tesi non consultabile. |
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