• asma grave/non controllato
• asthma control
• biological drugs
• controllo dell'asma
• farmaci biologici
• severe/uncontrolled asthma

RIASSUNTO DELLA TESI
L’asma è una malattia eterogenea, solitamente caratterizzata da infiammazione cronica delle
vie aeree. È definita da una storia di sintomi respiratori quali respiro sibilante, mancanza di respiro,
costrizione toracica e tosse che variano nel tempo e in intensità, insieme a una limitazione variabile
del flusso aereo espiratorio. Seguendo le indicazioni di gestione della malattia secondo le Linee Guida
vigenti si ottiene un buon controllo della malattia nella maggior parte dei pazienti; tuttavia, una quota
variabile di pazienti (3-10% della popolazione asmatica) risulta non controllato e rientra nel quadro
diagnostico di asma grave/non controllato, candidato ad un trattamento con farmaci biologici che
comprendono anti-IgE, anti-IL4R e anti-IL5.
L’obiettivo della presente tesi è l’analisi di una casistica di pazienti affetti da asma grave/non
controllato seguiti ambulatorialmente facendo riferimento ai primi risultati dello studio “Risk factors,
diagnosis, and management of Severe/uncontrolled asthma from general population to clinical
setting: update and follow-up of the RItA registry” (RISER Study), implementato grazie alla
collaborazione dell’Università di Pisa, della UO di Pneumologia dell’Azienda Ospedaliero
Universitaria Pisana e della UO di Allergologia, Dipartimento di Medicina Interna degli Ospedali
Riuniti di Ancona.
Lo studio, che combina una parte clinica ad una parte epidemiologica, è stato organizzato in
tre fasi: una prima fase T0 basale, un follow-up T6 a 6 mesi dal basale ed un follow-up T12 a 12 mesi
dal basale. Al fine di questa tesi sono stati analizzati i dati del campione clinico Pisa e Ancona.
Sono stati arruolati 200 pazienti ambulatoriali (outpatients) che, dopo la firma del consenso
informato, hanno compilato un questionario clinico. Nello studio sono state valutate e registrate tutte
le eventuali variazioni e della terapia: caratteristiche demografiche, gravità e livello di controllo
dell’asma, terapia per l’asma, comorbilità, fattori di rischio, costi indiretti, qualità della vita, uso di
farmaci biologici ecc. I pazienti arruolati sono stati sottoposti a visita ambulatoriale pneumologica,
prove di funzionalità respiratoria, determinazione del FeNO Frazione di NO nell’aria esalata),
oscillometria ed esami ematochimici. I dati sono stati raccolti in forma cartacea e poi trasferiti in un
database online dedicato. Le analisi statistiche sono state condotte sul database trasversale e su quello
longitudinale relativo al basale e follow-up a 6 mesi.
L’analisi dei dati ha mostrato che i soggetti di sesso femminile rappresentano il 59.5% del
campione totale arruolato, mentre i maschi sono il 40,5%. L’età media è di 60,21 anni (SD 14,46
anni). I pazienti sono stati classificati in base alla gravità dell’asma utilizzando una classificazione
standardizzata (criteri di Bousquet): al basale, il 4,5% presenta asma severo/non controllato, il 9,5%
asma difficile da controllare, il 47% asma difficile da trattare parzialmente/non controllato, il 58%
asma difficile da trattare ben controllato. Il 61,3% assume terapia con farmaci biologici. È stata presa
in considerazione anche la durata dell’assunzione del farmaco biologico. Sono state valutate la
presenza di comorbidità, il controllo dell’asma e le esacerbazioni negli ultimi 12 mesi. Sono state,
poi, valutate le caratteristiche dei pazienti in base al controllo dell’asma e in base alle esacerbazioni.
Dai risultati che sono emersi dall’analisi dei dati raccolti al basale e al follow-up a sei mesi si evince
che i pazienti che seguono terapia con farmaco biologico hanno un controllo significativamente
migliore dell’asma, una riduzione delle esacerbazioni ed una qualità di vita migliore. In un modello
di analisi multivariata si evidenzia che il fattore più importante associato al controllo della malattia è
la durata della terapia con farmaci biologici.
The purpuse of this thesis is the analysis of a case series of patients with severe asthma
followed in an outpatient setting, referring to the preliminary results of the RISER study, based on
the collected clinical data.