• asma grave/non controllato
• asthma control
• biological drugs
• controllo dell'asma
• farmaci biologici
• severe/uncontrolled asthma

L’asma è una malattia eterogenea, solitamente caratterizzata da infiammazione cronica delle vie aeree. È definita da una storia di sintomi respiratori quali respiro sibilante, mancanza di respiro, costrizione toracica e tosse che variano nel tempo e in intensità, insieme a una limitazione variabile del flusso aereo espiratorio. Seguendo le indicazioni di gestione della malattia secondo le Linee Guida vigenti si ottiene un buon controllo della malattia nella maggior parte dei pazienti; tuttavia, una quota variabile di pazienti (3-10% della popolazione asmatica) risulta non controllato e rientra nel quadro diagnostico di asma grave/non controllato, candidato ad un trattamento con farmaci biologici che comprendono anti-IgE, anti-IL4R e anti-IL5.
L’obiettivo della presente tesi è l’analisi di una casistica di pazienti affetti da asma grave/non controllato seguiti ambulatorialmente facendo riferimento ai primi risultati dello studio “Risk factors, diagnosis, and management of Severe/uncontrolled asthma from general population to clinical setting: update and follow-up of the RItA registry” (RISER Study), implementato grazie alla collaborazione dell’Università di Pisa, della UO di Pneumologia dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana e della UO di Allergologia, Dipartimento di Medicina Interna degli Ospedali Riuniti di Ancona.
Lo studio, che combina una parte clinica ad una parte epidemiologica, è stato organizzato in tre fasi: una prima fase T0 basale, un follow-up T6 a 6 mesi dal basale ed un follow-up T12 a 12 mesi dal basale. Al fine di questa tesi sono stati analizzati i dati del campione clinico Pisa e Ancona.
Sono stati arruolati 200 pazienti ambulatoriali (outpatients) che, dopo la firma del consenso informato, hanno compilato un questionario clinico. Nello studio sono state valutate e registrate tutte le eventuali variazioni e della terapia: caratteristiche demografiche, gravità e livello di controllo dell’asma, terapia per l’asma, comorbilità, fattori di rischio, costi indiretti, qualità della vita, uso di farmaci biologici ecc. I pazienti arruolati sono stati sottoposti a visita ambulatoriale pneumologica, prove di funzionalità respiratoria, determinazione del FeNO Frazione di NO nell’aria esalata), oscillometria ed esami ematochimici. I dati sono stati raccolti in forma cartacea e poi trasferiti in un database online dedicato. Le analisi statistiche sono state condotte sul database trasversale e su quello longitudinale relativo al basale e follow-up a 6 mesi.
L’analisi dei dati ha mostrato che i soggetti di sesso femminile rappresentano il 59.5% del campione totale arruolato, mentre i maschi sono il 40,5%. L’età media è di 60,21 anni (SD 14,46 anni). I pazienti sono stati classificati in base alla gravità dell’asma utilizzando una classificazione standardizzata (criteri di Bousquet): al basale, il 4,5% presenta asma severo/non controllato, il 9,5% asma difficile da controllare, il 47% asma difficile da trattare parzialmente/non controllato, il 58% asma difficile da trattare ben controllato. Il 61,3% assume terapia con farmaci biologici. È stata presa in considerazione anche la durata dell’assunzione del farmaco biologico. Sono state valutate la presenza di comorbidità, il controllo dell’asma e le esacerbazioni negli ultimi 12 mesi. Sono state, poi, valutate le caratteristiche dei pazienti in base al controllo dell’asma e in base alle esacerbazioni.
Dai risultati che sono emersi dall’analisi dei dati raccolti al basale e al follow-up a sei mesi si evince che i pazienti che seguono terapia con farmaco biologico hanno un controllo significativamente migliore dell’asma, una riduzione delle esacerbazioni ed una qualità di vita migliore. In un modello di analisi multivariata si evidenzia che il fattore più importante associato al controllo della malattia è la durata della terapia con farmaci biologici.

The purpuse of this thesis is the analysis of a case series of patients with severe asthma followed in an outpatient setting, referring to the preliminary results of the RISER study, based on the collected clinical data.