Tesi etd-10232025-113157 |
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Tipo di tesi
Tesi di specializzazione (4 anni)
Autore
ESPOSITO, GERARDO
URN
etd-10232025-113157
Titolo
Carcinoma differenziato tiroideo pediatrico: l’esperienza cinquantennale dell’Endocrinologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
Dipartimento
MEDICINA CLINICA E SPERIMENTALE
Corso di studi
ENDOCRINOLOGIA E MALATTIE DEL METABOLISMO
Relatori
relatore Prof.ssa Elisei, Rossella
Parole chiave
- analisi molecolare
- carcinoma tiroideo pediatrico
- chirurgia tiroidea
- de-intensification
- de-intensificazione
- follow-up
- follow-up
- molecular analysis
- pediatric thyroid carcinoma
- prognosi
- prognosis
- radioiodine
- radioiodio
- recombinant TSH
- thyroid
- thyroid surgery
- tireotropina ricombinante
- tiroide
Data inizio appello
11/11/2025
Consultabilità
Non consultabile
Data di rilascio
11/11/2095
Riassunto
Riassunto in italiano:
Introduzione: Il carcinoma tiroideo differenziato in età pediatrica è una neoplasia rara ma in aumento, spesso diagnosticata in forma più avanzata rispetto all’età adulta, pur mantenendo una prognosi eccellente. Le linee guida specifiche per l’età pediatrica si basano ancora su studi retrospettivi e di piccole dimensioni, rendendo necessari dati provenienti da ampie casistiche per ottimizzare la gestione clinica e favorire un approccio più personalizzato.
Scopo dello studio: Analizzare la più ampia casistica italiana di carcinoma tiroideo differenziato pediatrico seguita presso l’Università di Pisa (1963–2025), descrivendo caratteristiche clinico-patologiche, profili molecolari e strategie terapeutiche, e valutando esiti e complicanze in relazione al trattamento.
Pazienti e metodi: Sono stati esaminati 553 pazienti con diagnosi istologica di carcinoma tiroideo differenziato (età media alla diagnosi 14,6 anni; follow-up medio 12,7 anni). Sono stati raccolti dati clinici, istologici e terapeutici; in 63 casi è stata eseguita analisi molecolare di nuova generazione.
Risultati: Il carcinoma papillare è risultato predominante (>90%). Le fusioni di RET e NTRK si associavano a maggiore aggressività, mentre le mutazioni di RAS a forme più indolenti. Il trattamento con radioiodio ha mostrato efficacia analoga tra preparazione con TSH ricombinante e ipotiroidismo. Chirurgia conservativa e uso selettivo del radioiodio hanno garantito esiti equivalenti nei profili a basso e intermedio-basso rischio, riducendo le complicanze. Nessun paziente è deceduto per cause attribuili al carcinoma tiroideo.
Conclusioni: Il carcinoma tiroideo pediatrico conferma un’ottima prognosi e giustifica strategie terapeutiche personalizzate, centralizzate e prudentemente conservative, con uso selettivo della chirurgia e del radioiodio e attenzionando agli effetti a lungo termine.
Riassunto tradotto in lingua inglese:
Introduction: Differentiated thyroid carcinoma in childhood is a rare but increasingly diagnosed malignancy, often detected at a more advanced stage than in adults, while maintaining an excellent prognosis. Current pediatric-specific guidelines are still based on small retrospective studies, highlighting the need for large, homogeneous cohorts to optimize clinical management and promote a more individualized approach.
Aim of the study: To analyze the largest Italian cohort of pediatric differentiated thyroid carcinoma followed at the University of Pisa (1963–2025), describing clinical-pathological characteristics, molecular profiles, and therapeutic strategies, and evaluating outcomes and complications in relation to treatment.
Patients and methods: A total of 553 patients with histologically confirmed differentiated thyroid carcinoma were examined (mean age at diagnosis 14.6 years; mean follow-up 12.7 years). Clinical, histological, and therapeutic data were collected; in 63 cases, molecular analysis was performed using next-generation sequencing.
Results: Papillary carcinoma was the predominant subtype (>90%). RET and NTRK fusions were associated with higher aggressiveness, while RAS mutations characterized less aggressive forms. Radioiodine therapy showed comparable efficacy between recombinant TSH and hypothyroid preparation. Conservative surgery and selective use of radioiodine achieved equivalent outcomes in low- and intermediate-low-risk profiles, reducing complications. No patient died from causes attributable to thyroid carcinoma.
Conclusions: Pediatric thyroid carcinoma confirms an excellent prognosis and supports personalized, centralized, and cautiously conservative therapeutic strategies, with selective use of surgery and radioiodine and careful attention to long-term effects.
Introduzione: Il carcinoma tiroideo differenziato in età pediatrica è una neoplasia rara ma in aumento, spesso diagnosticata in forma più avanzata rispetto all’età adulta, pur mantenendo una prognosi eccellente. Le linee guida specifiche per l’età pediatrica si basano ancora su studi retrospettivi e di piccole dimensioni, rendendo necessari dati provenienti da ampie casistiche per ottimizzare la gestione clinica e favorire un approccio più personalizzato.
Scopo dello studio: Analizzare la più ampia casistica italiana di carcinoma tiroideo differenziato pediatrico seguita presso l’Università di Pisa (1963–2025), descrivendo caratteristiche clinico-patologiche, profili molecolari e strategie terapeutiche, e valutando esiti e complicanze in relazione al trattamento.
Pazienti e metodi: Sono stati esaminati 553 pazienti con diagnosi istologica di carcinoma tiroideo differenziato (età media alla diagnosi 14,6 anni; follow-up medio 12,7 anni). Sono stati raccolti dati clinici, istologici e terapeutici; in 63 casi è stata eseguita analisi molecolare di nuova generazione.
Risultati: Il carcinoma papillare è risultato predominante (>90%). Le fusioni di RET e NTRK si associavano a maggiore aggressività, mentre le mutazioni di RAS a forme più indolenti. Il trattamento con radioiodio ha mostrato efficacia analoga tra preparazione con TSH ricombinante e ipotiroidismo. Chirurgia conservativa e uso selettivo del radioiodio hanno garantito esiti equivalenti nei profili a basso e intermedio-basso rischio, riducendo le complicanze. Nessun paziente è deceduto per cause attribuili al carcinoma tiroideo.
Conclusioni: Il carcinoma tiroideo pediatrico conferma un’ottima prognosi e giustifica strategie terapeutiche personalizzate, centralizzate e prudentemente conservative, con uso selettivo della chirurgia e del radioiodio e attenzionando agli effetti a lungo termine.
Riassunto tradotto in lingua inglese:
Introduction: Differentiated thyroid carcinoma in childhood is a rare but increasingly diagnosed malignancy, often detected at a more advanced stage than in adults, while maintaining an excellent prognosis. Current pediatric-specific guidelines are still based on small retrospective studies, highlighting the need for large, homogeneous cohorts to optimize clinical management and promote a more individualized approach.
Aim of the study: To analyze the largest Italian cohort of pediatric differentiated thyroid carcinoma followed at the University of Pisa (1963–2025), describing clinical-pathological characteristics, molecular profiles, and therapeutic strategies, and evaluating outcomes and complications in relation to treatment.
Patients and methods: A total of 553 patients with histologically confirmed differentiated thyroid carcinoma were examined (mean age at diagnosis 14.6 years; mean follow-up 12.7 years). Clinical, histological, and therapeutic data were collected; in 63 cases, molecular analysis was performed using next-generation sequencing.
Results: Papillary carcinoma was the predominant subtype (>90%). RET and NTRK fusions were associated with higher aggressiveness, while RAS mutations characterized less aggressive forms. Radioiodine therapy showed comparable efficacy between recombinant TSH and hypothyroid preparation. Conservative surgery and selective use of radioiodine achieved equivalent outcomes in low- and intermediate-low-risk profiles, reducing complications. No patient died from causes attributable to thyroid carcinoma.
Conclusions: Pediatric thyroid carcinoma confirms an excellent prognosis and supports personalized, centralized, and cautiously conservative therapeutic strategies, with selective use of surgery and radioiodine and careful attention to long-term effects.
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