ETD

• baclofen intratecale
• distonia
• Disturbo del movimento
• spasticità

Il presente studio si propone di valutare l’efficacia del baclofen intratecale nel trattamento del disturbo spastico-distonico in età pediatrica, mediante l’utilizzo della "Movement Disorder Childhood-Rating Scale 4-18" (MDCRS 4-18) come strumento di valutazione dell’outcome motorio. È stato condotto un follow-up longitudinale su un campione di pazienti con disturbo del movimento prevalentemente distonico, valutati tramite la MDCRS 4-18 prima dell’intervento (T0) e a 6, 12 e 24 mesi post-trattamento. La spasticità è stata inoltre misurata sull’emilato maggiormente compromesso utilizzando la Modified Ashworth Scale (MAS) a T0 e a 12 mesi. Per valutare l’impatto del trattamento sulla gestione quotidiana e sulla qualità di vita, è stata somministrata ai genitori la Goal Attainment Scale (GAS) a T0 e a 6 mesi. I risultati hanno evidenziato un miglioramento significativo dei punteggi MDCRS 4-18 a 12 e 24 mesi, accompagnato da una riduzione della spasticità misurata con la MAS. La valutazione mediante la GAS ha inoltre mostrato un incremento della soddisfazione genitoriale rispetto alla gestione quotidiana e alla qualità di vita. Questi dati supportano l’efficacia del baclofen intratecale nel miglioramento delle funzioni motorie e del benessere globale nei pazienti pediatrici con disturbo spastico-distonico, confermando la validità della MDCRS 4-18 come strumento affidabile e sensibile nella valutazione dell’outcome in questo contesto clinico. Tra i limiti dello studio si segnalano la presenza di trattamenti farmacologici orali concomitanti, potenziali fattori confondenti nell’analisi degli esiti, nonché l’assenza di una posologia standardizzata di baclofen intratecale, personalizzata in funzione del quadro neuromotorio individuale, elemento che potrebbe influenzare la generalizzabilità dei risultati.