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La Granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), precedentemente nota come sindrome di Churg-Strauss, è una rara vasculite necrotizzante sistemica dei vasi di piccolo e medio calibro, caratterizzata da asma grave e ipereosinofilia ematica e tissutale. I pazienti affetti da EGPA necessitano generalmente di un terapia a lungo termine a base di farmaci immunosoppressori e corticosteroidi, i quali consentono il controllo dell’attività di malattia e il mantenimento della remissione clinica, ma possono comportare numerosi effetti collaterali. Nonostante, negli ultimi anni, la mortalità legata alla malattia si sia considerevolmente ridotta, i pazienti affetti da EGPA presentano comunque un tasso di mortalità più elevato rispetto alla popolazione generale e nel lungo termine hanno una forte tendenza a sviluppare danni permanenti. Il danno viene descritto come una perdita o disfunzione tissutale o d’organo irreversibile causata dall’attività di malattia o dal trattamento terapeutico. Questa tesi, si è proposta come obiettivo, quello di stimare in una coorte di pazienti affetti da EGPA, la prevalenza del danno globale misurata attraverso il Vasculitis Damage Index (VDI). Particolare attenzione è stata posta nel distinguere la componente di danno legata alla malattia dalla componente di danno iatrogeno. Scopo della tesi, in aggiunta alla descrizione della prevalenza delle varie manifestazioni di danno, è stato quello di analizzare eventuali correlazioni fra lo sviluppo di danno e le caratteristiche demografiche, cliniche e sierologiche dei pazienti. Il disegno di studio adottato in questa tesi è stato quello di uno studio osservazionale di tipo cross-sectional in pazienti consecutivi con diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite formulata in accordo con i criteri ACR per la malattia. Nello studio sono stati arruolati 67 pazienti, seguiti dal 1989 ad oggi presso l’U.O. di Reumatologia dell’Università di Pisa. Sono state analizzate le potenziali correlazioni esistenti fra le manifestazioni di malattia, la presenza/assenza degli anticorpi anticitoplasma dei neutrofili (ANCA) e i dati di outcome. I risultati ottenuti confermano, in linea con i dati della letteratura, che gli ANCA-MPO identificano differenti subsets clinici di malattia e risultano fortemente correlati al rischio di recidiva e negativamente all’impegno miocardico e gastroenterico. Complessivamente, anche se la prognosi della EGPA è relativamente benigna, le manifestazioni di danno irreversibile sono risultate molto frequenti, con un VDI ≥1 documentabile in 64/67 dei pazienti arruolati nello studio. Le più frequenti manifestazioni di danno da malattia sono risultate la neuropatia periferica (47,8%), l’asma cronico (43,3%), la rinosinusite cronica (40,3%). Le più comuni manifestazioni di danno iatrogeno sono invece risultate la dislipidemia (62,7%), l’osteoporosi (49,3%), l’ipertensione arteriosa (25,4%) e la cataratta (23,9%). L’entità del danno globale è risultata significativamente correlata con la durata di malattia, l’età dei pazienti, le pre-esistenti comorbidità, l’attività di malattia massima e l’attività di malattia residua stimate attraverso il BVAS score e il numero di recidive di malattia. Da quest’analisi è emerso inoltre che un’importante quota del danno è da imputare ai trattamenti farmacologici. Il danno sviluppato è risultato correlare direttamente con l’SF-36, indicando una stretta relazione tra sviluppo di danno e qualità della vita dei pazienti. Pertanto, sebbene notevoli passi avanti siano stati fatti nella comprensione e nel trattamento della EGPA, ulteriori studi saranno necessari, al fine di identificare nuove strategie terapeutiche capaci non solo di controllare l’attività di malattia ma anche di incidere positivamente sui cosiddetti outcomes a lungo termine, inclusi il danno globale e la qualità della vita dei pazienti.