ETD

• compounding drugs
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• galenica clinica pediatrica
• malattie rare.pediatric clinical galenics
• off-label
• off-label
• personalized therapy
• rare diseases.
• terapia personalizzata

Le malattie rare e il mondo pediatrico rappresentano due settori che, se combinati, mettono in evidenza una delle più grandi criticità del mercato farmaceutico: la scarsità di terapie adeguate. Le aziende farmaceutiche, valutando razionalmente lo scarso ritorno economico dovuto al ridotto target di mercato, non individuano in questo campo un investimento così redditizio da giustificare gli elevati costi per la ricerca e sviluppo di medicinali adeguati.
Tuttavia, il diritto ad un accesso equo e sicuro alle cure non può essere subordinato a dinamiche di mercato: un bambino affetto da malattia rara merita lo stesso livello di attenzione terapeutica di qualsiasi altro malato.A dar voce alle necessità terapeutiche insoddisfatte di un gruppo così ristretto di pazienti vi è la figura del farmacista preparatore di terapia personalizzata:la galenica rappresenta in molti casi, pur con i suoi limiti intrinseci, l’unica arma terapeutica con cui i piccoli pazienti possono far fronte alla propria patologia, inserendosi nella lacuna lasciata dal mercato.
Rare diseases and the pediatric fieldrepresent two areas which, when combined, highlight one of the major critical issues of the pharmaceutical market: the scarcity of adequate therapies. Pharmaceutical companies, when rationally assessing the limited economic return associated with a small patient population, often do not consider this area as a sufficiently profitable investment to justify the high costs of research and development of suitable medicines.
However, the right to fair and safe access to care cannot be subordinated to market dynamics: a child affectedby a rare disease deserves the same level of therapeutic attention as any other patient. Giving voice to the unmet therapeutic needs of such a small group of patients is the role of the pharmacist who prepares personalized therapy: pharmaceutical compounding, despite its intrinsic limitations,often representsthe only therapeutic optionavailable to allow young patients to cope with their condition, filling the gap left by the market.