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Scopo della tesi è la valutazione della statura finale (Final Height, FH) di un gruppo di soggetti nati piccoli per l’età gestazionale (Small for Gestational Age, SGA) e senza spontaneo recupero staturale, trattati con ormone della crescita.
Si definisce SGA quel neonato che, alla nascita, presenta un peso e/o una lunghezza minori di -2 Deviazioni Standard (DS), rispetto a quelle attese per la sua età gestazionale; mentre in termini di percentili, il cut-off di riferimento è rappresentato dal 3° dal 10° centile.
Nel 90% dei casi i soggetti nati SGA presentano un periodo di recupero staturale (catch-up growth), con il raggiungimento di una statura all’interno del range di normalità quindi superiore a -2 DS. Questo si realizza, di solito, nei primi 12 mesi di vita e si conclude intorno al secondo anno, se il soggetto SGA è nato a termine, mentre può realizzarsi fino al quarto anno, se pretermine. Nel restante 10% non si ha recupero staturale e ciò comporta un’evoluzione naturale differente, con il rischio per questi bambini di avere una statura finale inferiore a -2 DS ed essere così soggetti di bassa statura. Va infatti ricordato che nella popolazione adulta con bassa statura circa il 20% sono soggetti nati piccoli per l’età gestazionale.
La condizione di SGA è associata, oltre al rischio di diventare un soggetto di bassa statura, a problemi di diversa natura: endocrinologia, metabolica, immunologia, cardiovascolare e a carico dello sviluppo neuro-psichico, che si presentano durante il periodo neonatale, l’infanzia, l’adolescenza e l’età adulta.
L’uso dell’ormone della crescita per il trattamento dei soggetti nati piccoli per l’età gestazionale che non recuperano una crescita normale entro due anni di età (privi cioè del catch-up growth), è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) nel 2001 e dall’European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA) nel 2003.
In questa tesi è stato esaminato un gruppo di soggetti SGA trattato con ormone della crescita. Di questi pazienti sono state presentate le stature finali, valutando l’efficacia a lungo termine e la sicurezza del trattamento con ormone della crescita e cercando di individuare le caratteristiche dei pazienti associate ad una miglior prognosi staturale.