• discordanza medico paziente
• LES
• patient reported outcomes
• qualità della vita

Premessa: nonostante la prognosi dei pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico (LES) sia molto migliorata negli ultimi decenni, non si è assistito ad un consensuale miglioramento dell’impatto che la malattia ha sulla qualità di vita dei pazienti. Secondo le raccomandazioni sul management del LES, la remissione o la “Low Disease Activity” dovrebbero rappresentare il target terapeutico da raggiungere in ogni paziente. Poco si sa, tuttavia, sull’effetto che queste definizioni, basate su dati valutati dal medico, hanno sulla percezione che il paziente ha della propria qualità di vita.
Obiettivo di questo lavoro è stato descrivere i risultati dei Patient Reported Outcomes (PROs) in una coorte monocentrica di pazienti con LES e valutare la correlazione tra le definizioni di remissione e “Low Disease Activity” e la Qualità di Vita (QoL) dei pazienti stessi.
Metodi: studio cross-sectional in cui sono stati arruolati pazienti con diagnosi di LES (criteri ACR 1997) regolarmente seguiti c/o la U.O. di Reumatologia di Pisa. Per ogni paziente sono stati raccolti dati demografici, clinici e laboratoristici. L’attività di malattia è stata valutata tramite l’indice validato SELENA-SLEDAI e il danno correlato alla malattia tramite lo SLICC/DI. Lo stato di remissione all’ultima visita è stato definito secondo la definizione di remissione di DORIS, mentre lo stato di Low Disease Activity è stato definito secondo la definizione dell’ “Asian Pacific Lupus Consortium” (LLDAS). Nella stessa visita, la qualità di vita dei pazienti è stata valutata attraverso la versione italiana dello Short-Form-36 (SF36), l’impatto della malattia è stato valutato attraverso la versione italiana del Lupus Impact Tracker (LIT) e la fatigue attraverso il FACIT. Inoltre, ogni paziente ha risposto a questionari di auto-valutazione dell’attività e del danno di malattia (SLAQ e BILD, rispettivamente).
Risultati: sono stati arruolati 223 pazienti con LES (F= 91,93%, età media 44,94  13,17 anni, durata mediana di malattia 13 anni). Lo SLEDAI mediano all’arruolamento era pari a 2 (IQR 0-4); il 49,33% dei pazienti aveva accumulato danno nel corso della malattia (SLICC/DI > 0); le più frequenti manifestazioni attive al momento dell’arruolamento erano articolari, ematologiche e cutanee; il 54,26% dei pazienti assumeva una bassa dose di steroide in cronico. I pazienti sono stati suddivisi in 4 gruppi di attività di malattia: remissione “off treatment” (45/223), remissione “on treatment” (97/223), LLDAS (33/223), malattia attiva (48/223).
I risultati dell’SF36 hanno dimostrato che i pazienti della coorte avevano una peggiore QoL rispetto alla popolazione generale di riferimento; il FACIT mediano è risultato essere di 40 (IQR 32-46); il LIT mediano 22,5 (IQR 7,5-42,5). Nessuna correlazione statisticamente significativa è emersa tra lo stato di attività di malattia, definita dal medico, e la percezione del paziente della propria QoL e dell’impatto della malattia. Neanche il danno da malattia (espresso dallo SLICC/DI) ha dimostrato di influenzare la QoL dei pazienti. Viceversa, SF36, LIT e FACIT hanno dimostrato una significativa correlazione con l’auto-valutazione da parte del paziente di attività e danno di malattia, espressi dallo SLAQ e dal BILD rispettivamente.
Inoltre, i pazienti con fibromialgia secondaria hanno dimostrato di avere una peggiore QoL espressa dall’SF36, un maggiore impatto della malattia sul vivere quotidiano (LIT) e una maggiore fatigue (FACIT).
Infine, è stato riscontrato anche un maggiore impatto del LES sulla vita dei pazienti (espresso dal LIT), nei soggetti in terapia cronica con steroidi, con una correlazione diretta tra la dose di steroide e il punteggio del LIT, indipendentemente da età, durata di malattia, attività e danno. La terapia steroidea ha dimostrato inoltre di influenzare significativamente anche i domini della vitalità e della salute mentale dell’SF36.
Conclusioni: In conclusione, nella nostra coorte di pazienti con LES la qualità di vita e l’impatto della malattia sul vivere quotidiano del paziente non sembrano influenzati né dall’attività di malattia né dal danno accumulato. La QoL risulta invece essere influenzata dalla presenza di una fibromialgia secondaria e dalla terapia steroidea in cronico. Emerge, dunque, da questi dati che esiste una discordanza tra la valutazione del medico e la percezione che il paziente ha della propria malattia e del proprio stato di salute generale.