Tipo di tesi
Tesi di laurea specialistica LC5
Titolo
Terapia farmacologica della malattia del rene policistico autosomico dominante ("ADPKD"): ruolo del Tolvaptan.
Parole chiave
- ADPKD
- Malattia del rene policistico
- PKD1
- PKD2
- Policistina1
- Policistina2
- Tolvaptan
- Vasopressina
Data inizio appello
18/04/2018
Riassunto (Italiano)
La malattia del rene policistico autosomico dominante ("ADPKD") è la più comune malattia ereditaria del rene caratterizzata dallo sviluppo di cisti in entrambi e reni. Mutazioni a carico di due geni, PKD1 codificante Policistina 1 e PKD2 codificante Policistina 2, sono responsabili della comparsa della malattia rispettivamente nell'85% e nel 15% dei casi. Una maggiore comprensione dei meccanismi genetici e molecolari e una migliore valutazione della sua progressione e delle sue manifestazioni sistemiche hanno gettato le basi per lo sviluppo di studi clinici e di terapie potenzialmente efficaci. Ad oggi, i risultati più significativi sono stati ottenuti dallo studio degli antagonisti dei recettori V2 della Vasopressina. Nel 2015 l'EMA ha approvato l'uso del Tolvaptan nella terapia dell'ADPKD.