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Archivio digitale delle tesi discusse presso l’Università di Pisa

Tesi etd-01302014-122809


Tipo di tesi
Tesi di laurea specialistica LC5
Autore
DA MOMMIO, ALESSANDRA
URN
etd-01302014-122809
Titolo
Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): farmaci noti, nuove small molecules e strategie emergenti
Dipartimento
FARMACIA
Corso di studi
FARMACIA
Relatori
relatore Dott.ssa Salerno, Silvia
relatore Dott.ssa Taliani, Sabrina
Parole chiave
  • morbo di Lou Gehrig
  • motoneuroni
  • topi SOD1 G93A
Data inizio appello
05/03/2014
Consultabilità
Completa
Riassunto
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia degenerativa e progressiva del nostro sistema nervoso che colpisce i cosiddetti motoneuroni sia centrali (primo motoneurone che si trova nella corteccia celebrale), che periferici (secondo motoneurone che si trova nel tronco encefalico e nel midollo spinale).
La SLA è una malattia rara caratterizzata da molteplici patologie cellulari, tra cui l'eccitotossicità glutammatergica, lo stress ossidativo, l'aggregazione proteica, la disfunzione mitocondriale, l'infiammazione etc. Anche se alcuni casi di SLA possono essere attribuiti a mutazioni genetiche conosciute, le cause scatenanti la malattia rimangono in gran parte indefinite, pertanto le attuali strategie di trattamento della patologia coinvolgono il targeting di disfunzioni cellulari specifiche. In questa tesi sono discussi i meccanismi patogenetici della SLA, i farmaci attualmente in uso nonché i composti in fase di sperimentazione clinica e le nuove piccole molecole che potrebbero agire sui vari bersagli molecolari coinvolti. Molti di questi composti hanno mostrato risultati promettenti in modelli animali di SLA (topi SOD1 G93A) ma rimane comunque da verificare l’efficacia di queste strategie nel trattamento umano a lungo termine.
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