ETD

• horizon
• Miastenia gravis
• real world data
• Value Data

La crescente complessità dell’innovazione farmaceutica, caratterizzata dall’introduzione di terapie ad elevato impatto clinico ed economico, rende sempre meno adeguati i tradizionali modelli di programmazione della spesa basati su analisi retrospettive e dati storici.
In questo contesto nasce il progetto Value Data Horizon, sviluppato presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana come estensione dell’ecosistema Value Data, con l’obiettivo di supportare una governance proattiva dell’innovazione terapeutica. Il modello integra Real World Data, validazione epidemiologica locale e modellizzazione predittiva di Budget Impact, includendo attività di horizon scanning.
Il lavoro di tesi descrive e analizza la metodologia di Value Data Horizon, con particolare attenzione alla fase di validazione epidemiologica, basata sull’integrazione di dati clinici, amministrativi e di farmacoutilizzazione provenienti da fonti multiple.
Un elemento centrale è rappresentato dal modello strutturato di cross-validazione tra stime epidemiologiche di letteratura e popolazione realmente trattata, attraverso algoritmi replicabili e indicatori di congruenza tra eleggibilità teorica e utilizzo terapeutico.
La metodologia viene applicata a un caso pilota nell'ambito della Miastenia gravis, patologia rara ad elevata complessità assistenziale e in rapida evoluzione terapeutica, per la quale l’AOUP è centro di riferimento regionale. Il caso studio consente di definire la popolazione target locale, validare i parametri epidemiologici, costruire scenari temporali di introduzione delle nuove terapie e stimarne l’impatto economico a livello aziendale e di Area Vasta.
I risultati attesi mostrano come Value Data Horizon possa rappresentare uno strumento operativo a supporto di decisioni tempestive, sostenibili e basate su evidenze reali, rafforzando il ruolo strategico della Farmacia Ospedaliera nella governance dell’innovazione terapeutica.