• autoimmunità tiroidea
• morbo di Basedow
• orbitopatia basedowiana
• rapamicina
• sirolimus

Recentemente, il sirolimus è stato associato ad una maggiore efficacia sull'orbitopatia basedowiana (OB) rispetto al metilprednisolone a 24 settimane. Abbiamo condotto uno studio retrospettivo per valutare l'efficacia e la sicurezza del sirolimus su un periodo più lungo.
Venivano valutati 40 pazienti consecutivi [(10 maschi e 30 femmine; età 56,6 (13,4) anni] con OB moderatamente grave e attiva, 20 dei quali trattati con sirolimus (2 mg per via orale il primo giorno, seguiti da 0,5 mg al giorno per 12 settimane) e 20 con metilprednisolone (dose totale: 4,5 g per via endovenosa). Obiettivo primario: risposta complessiva (outcome composito) dell’OB a 48 settimane. Obiettivi secondari: 1) outcome composito dell’OB a 24 settimane; a 24 e 48 settimane: 2) miglioramento delle singole caratteristiche oftalmologiche; 3) miglioramento della qualità di vita (GO-QoL); 4) anticorpi anti-recettore del TSH; e 5) recidiva dell’OB a 48 settimane; 6) eventi avversi.
La prevalenza della risposta complessiva era maggiore nel gruppo sirolimus a 24 (65% vs 25%; P=0,01), ma non a 48 settimane (55% vs 55%). Una riduzione ≥1 punto nel Clinical Activity Score (CAS) era più frequente nei pazienti trattati con sirolimus sia a 24 (85% vs 40%; P=0,005) che a 48 settimane (75% vs 60%; P=0,03). Un miglioramento ≥6% nel GO-QoL (appearance subscale) era più frequente nel gruppo sirolimus a 24 settimane (62,5% vs 26,3%; P=0,03). Non veniva osservata alcuna differenza nelle altre misure di outcome. Nessuno degli eventi avversi registrati aveva reso necessaria la sospensione della terapia.
Il sirolimus è associato ad una maggiore efficacia sull’OB rispetto al metilprednisolone a 24, ma non a 48 settimane. Un prolungamento della terapia con sirolimus potrebbe essere associato a risultati migliori nel lungo termine.