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Nell'ultimo decennio si è assistito ad un tale incremento della spesa farmaceutica pubblica, da innescare un dibattito continuo sulla corretta allocazione delle risorse. Se da un lato sono stati pensati appropriati strumenti di governance, dall'altro si è reso necessario stanziare finanziamenti specifici, che facilitassero l'accesso ad alcune tipologie di farmaco. A questa casistica appartengono certamente i farmaci innovativi, che pur essendo ad alto costo, rappresentano una potenziale cura per i pazienti affetti da gravi patologie. Il concetto di innovatività e la costruzione di un metodo appropriato per la sua valutazione, sono risultati, da sempre, piuttosto controversi ed eterogenei. Nell’ordinamento legislativo italiano, sono numerose le tappe che hanno determinato la definizione, la valutazione, l’attribuzione e il finanziamento dell’innovatività. Il DL 1 ottobre 2007 n.159 convertito in L. 29 novembre 2007 n.222 ha attribuito all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il compito di trovare criteri condivisi per la definizione e il riconoscimento di tale requisito ai medicinali in commercio. L’eterogeneità regionale, che caratterizza in modo costitutivo l’erogazione dell’assistenza sanitaria in Italia, ha determinato una differenza di acceso all’innovazione tra le diverse realtà locali, che è stato possibile superare inizialmente con l’Intesa Stato-Regioni del 18 Novembre 2010 e successivamente con il cd. Decreto Balduzzi, che ha reso obbligatorio l’accesso agli innovativi, indipendentemente dall’iter burocratico di inserimento degli stessi nei prontuari terapeutici regionali e/o ospedalieri. Sotto il profilo del finanziamento la L. 11 dicembre 2016 n. 232 ha rappresentato una svolta importante, istituendo due fondi (FFI e FIO), della dotazione di 500 mln annui ciascuno, per “il concorso al rimborso alle regioni per l’acquisto dei medicinali innovativi”, rimandando al DM del 16 febbraio 2018 le regole per l’erogazione degli stessi. Dopo cinque anni dalla loro istituzione, il Decreto Sostegni bis”, (DL 25.05.2021 n.73, convertito in Legge 23 luglio 2021 n.106) ha unificato i due fondi, mantenendo invariata la quota di finanziamento, successivamente ritoccata, al rialzo, dalla legge di Bilancio 2022 (L. 30 dicembre 2021 n.234).
Il processo di valutazione del requisito di innovatività è diventato difinitivo attraverso l’adozione dei criteri da parte di AIFA, che dal 2007 ha utilizzato un algoritmo decisionale, per poi passare dieci anni dopo ad un approccio multidimensionale basato sull’assesment di tre item: valore terapeutico aggiunto, bisogno terapeutico e qualità delle prove. L’introduzione del metodo GRADE per determinare la robustezza degli studi registrativi, portati a supporto della domanda di innovatività, ha permesso di utilizzare un processo strutturato in grado di superare la discrepanza esistente tra l’evidenza clinica, spesso limitata a trial caratterizzati da pazienti altamente selezionati e la necessità di un rapido accesso a terapie potenzialmente migliori per i pazienti. Ogni farmaco valutato può essere definito: pienamente innovativo, non innovativo o soggetto ad innovatività condizionata. Il pieno riconoscimento dell’innovatività comporta una serie di vantaggi economici, (accesso al fondo, riduzione degli sconti previsti per legge) e burocratici (inserimento nei prontuari terapeutici), pensati per facilitarne l’utilizzo.
Nel complesso il sistema così normato, sembra essere coerente e trasparente per quanto riguarda il riconoscimento del requisito di innovatività e premiante nei confronti delle regioni che maggiormente utilizzano questi medicinali in termini di finanziamento. Altri Paesi Europei hanno tentato di istituire fondi ad hoc, ma spesso l’impianto normativo si è dimostrato più debole di quello italiano (es. Regno Unito). Esistono sicuramente opportuni margini di miglioramento, quali una maggiore collaborazione tra regioni e decisore centrale nella rivalutazione di questi farmaci su dati real life o una spesa non tanto basata sulla programmazione, ma sulla corretta selezione del paziente, tuttavia, il quadro normativo sembra essere, seppur ancora una volta premiante la logica dei silos, un sistema solido, trasparente e ispirato ai principi istitutivi del Servizio Sanitario Nazionale, nonostante l’enorme limite di risorse finanziare limitate.