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Thesis etd-11162023-153520


Thesis type
Tesi di specializzazione (4 anni)
Author
DI MAGGIO, FABIO
URN
etd-11162023-153520
Thesis title
La terapia genica CAR-T nel trattamento delle patologie Oncoematologiche: nuove competenze per il farmacista ospedaliero.
Department
FARMACIA
Course of study
FARMACIA OSPEDALIERA
Supervisors
relatore Prof.ssa Martelli, Alma
relatore Dott.ssa Polvani, Maria
Keywords
  • terapia genica
  • CAR-T
Graduation session start date
05/12/2023
Availability
Withheld
Release date
05/12/2093
Summary
L'immunoterapia con cellule T geneticamente modificate (CAR-T) ha rivoluzionato l'approccio al trattamento di alcune neoplasie ematologiche, rappresentando un'innovativa frontiera terapeutica. Questa terapia coinvolge l'ingegnerizzazione delle cellule T del paziente, conferendo loro la capacità di riconoscere e distruggere selettivamente le cellule tumorali. Nel contesto del Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL), le terapie CAR-T hanno dimostrato risultati promettenti, specialmente nei casi refrattari o recidivati.
L'efficacia delle terapie CAR-T nel DLBCL è evidenziata dai tassi di risposta notevoli, con un significativo numero di pazienti che raggiungono la remissione completa. Tuttavia, la gestione degli effetti collaterali, tra cui la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità, rappresenta una sfida cruciale.
La sostenibilità economica di queste terapie, caratterizzate da costi elevati, solleva questioni etiche ed economiche, evidenziando la necessità di modelli di rimborso innovativi, come il "payment at results". Inoltre, l'accessibilità su larga scala richiede un'esplorazione continua delle dinamiche economiche e strategie per garantire l'equità nell'accesso.
Guardando al futuro, le prospettive della terapia CAR-T si estendono oltre il DLBCL, esplorando nuovi target e adattandosi a diverse neoplasie ematologiche. La continua evoluzione delle tecnologie di ingegnerizzazione genetica e la comprensione del microambiente tumorale offrono spunti per migliorare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di queste terapie rivoluzionarie. La ricerca continua a essere fondamentale per ottimizzare il profilo rischio-beneficio e ampliare il campo di applicazione della terapia CAR-T nell'oncoematologia.
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