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La leucemia linfatica cronica è una patologia neoplastica che, seppur rara, offre numerose sfide terapeutiche e gestionali. È infatti indolente, colpisce prevalentemente soggetti anziani e per sua natura biologica non è attualmente considerata curabile.
La conoscenza delle caratteristiche genetiche delle cellule tumorali, unita a una maggiore conoscenza delle normali strutture cellulari, hanno permesso l’identificazione di nuovi possibili bersagli terapeutici.
Sono state quindi introdotte nuove molecole (come gli inibitori del BCR o di BCL-2) che risultano essere efficaci anche in setting più complessi. I trial clinici hanno dimostrato alti tassi di risposta, accompagnata da buoni profili di sicurezza. Quest’ultima caratteristica è essenziale, per via dello schema posologico continuativo e giornaliero.
Per migliorare poi la gestione dei pazienti sono stati anche studiati score specifici prendendo in esame i pazienti trattati con queste molecole.
Scopo della tesi è quindi di valutare la traslazione di questi risultati nella pratica clinica quotidiana, confrontando l’efficacia e l’incidenza degli effetti avversi che si verificano nei pazienti non “ideali” dei trial clinici. Affianco a questo verranno presi in considerazione i nuovi score, valutandone eventuali differenze e praticità.