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Archivio digitale delle tesi discusse presso l’Università di Pisa

Tesi etd-11132023-112152


Tipo di tesi
Tesi di specializzazione (4 anni)
Autore
LADURNER, OMAR
URN
etd-11132023-112152
Titolo
BLINATUMOMAB IN PAEDIATRIC RELAPSED OR REFRACTORY B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA
Dipartimento
FARMACIA
Corso di studi
FARMACIA OSPEDALIERA
Relatori
relatore Prof. Calderone, Vincenzo
relatore Dott. Messori, Andrea
Parole chiave
  • bispecific antibody
  • blinatumomab
  • cost-effectiveness analysis
  • paediatric relapsed/refractory B-ALL
  • Shiny method
Data inizio appello
05/12/2023
Consultabilità
Non consultabile
Data di rilascio
05/12/2093
Riassunto
Blinatumomab, a bispecific antibody targeting CD19 on B cells and CD3 on T cells, activates cytotoxic T cells, linking them to leukemic B cells in B-cell Acute Lymphoblastic Leukaemia (B-ALL) for targeted destruction. Clinical trials in relapsed/refractory B-ALL show promising efficacy, particularly in paediatric patients.
This study employs the Shiny method, which digitizes Kaplan-Meier curves for survival analysis, to pool survival data from three studies comparing blinatumomab-treated paediatric patients against control groups treated with standard of care (SOC) chemotherapy.
The combined data from 174 patients treated with blinatumomab demonstrated superior survival compared to the 353 patients in the control groups, with significant statistical support (HR 0.59, p=0.005).
Blinatumomab's efficacy was also found to be comparable to that of inotuzumab ozogamicin, which might offer an alternative in cases of CD19-negative relapse or as a component of a new combination therapy involving both.
Cost-effectiveness analysis revealed that the higher treatment cost of blinatumomab is offset by its efficacy, resulting in a low cost per year of life gained.
The study reaffirms the value of the Shiny method in analysing clinical trial survival data.

Blinatumomab, un anticorpo bispecifico che ha come bersaglio il CD19 sulle cellule B e il CD3 sulle cellule T, attiva le cellule T citotossiche, avvicinandole alle cellule B leucemiche nella leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-LLA) per una distruzione mirata. Gli studi clinici sulla B-LLA recidivata/refrattaria mostrano un'efficacia promettente, in particolare nei pazienti pediatrici.
Questo studio utilizza il metodo Shiny, che digitalizza le curve di Kaplan-Meier per l'analisi della sopravvivenza, per accorpare i dati di sopravvivenza di tre studi su pazienti pediatrici trattati con blinatumomab confrontati con gruppi di controllo trattati con chemioterapia standard.
I dati combinati dei 174 pazienti trattati con blinatumomab hanno dimostrato una sopravvivenza superiore rispetto ai 353 pazienti dei gruppi di controllo, in modo statisticamente significativo (HR 0,59, p=0,005).
L'efficacia di blinatumomab è risultata inoltre paragonabile a quella dell'inotuzumab ozogamicin, che potrebbe rappresentare un'alternativa nei casi di recidiva CD19-negativa o come componente di una nuova terapia di combinazione di entrambi.
L'analisi del rapporto costo-efficacia ha rivelato che il maggior costo del trattamento con blinatumomab è compensato dalla sua efficacia, con un conseguente basso costo per anno di vita guadagnato.
Lo studio riafferma il valore del metodo Shiny nell'analisi dei dati di sopravvivenza degli studi clinici.
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