• aspetti regolatori
• biosimilari
• biosimili
• dati di mercato
• farmaco biologico di riferimento
• immunogenicità
• iter registrativo
• linee guida EMA
• risk management plan

Grazie all'estinzione della copertura brevettuale di alcuni dei farmaci biotecnologici in commercio, si è aperto un nuovo scenario: quello dei farmaci biosimilari.
Essi non possono essere definiti copie esatte del farmaco biologico di riferimento, bensì la loro caratteristica è quella di essere simili, ma non identici rispetto all'originatore. Questa sottile differenza è fondamentale per la loro caratterizzazione: si tratta infatti di molecole uniche nel loro genere che in definitiva non possono essere considerate come la “versione generica” del corrispettivo farmaco biologico. Essi si distinguono dai farmaci generici bioequivalenti sotto molteplici aspetti. Ciò è conseguenza della loro complessità strutturale e del processo di produzione sfruttato per la loro messa a punto. Nell'ambito dei farmaci biotecnologici e biosimili, struttura e fabbricazione sono tra loro strettamente interconnesse, tanto che anche piccole variazioni a livello del processo produttivo possono indurre grande variabilità nella struttura della proteina ricombinante ed avere conseguenze sulle caratteristiche biologiche e cliniche del prodotto finale in termini di sicurezza, potenza, efficacia ed immunogenicità. Per poter individuare anche la più piccola differenza tra farmaco biosimilare e farmaco di riferimento, riuscendo allo stesso tempo a garantire un loro sovrapponibile profilo di qualità, sicurezza ed efficacia, deve essere seguito un preciso e rigoroso iter: perché il prodotto sia approvato e immesso sul mercato, ne deve essere riconosciuta e dimostrata la comparabilità con il farmaco di riferimento sia dal punto di vista delle proprietà fisico-chimiche, sia rispetto a quanto emerge dagli studi preclinici e clinici condotti. Presentandosi il bisogno di regolamentare i diversi aspetti della produzione, sviluppo, dimostrazione di comparabilità, immunogenicità e farmacovigilanza, l'EMA ha elaborato per prima nel 2005 delle linee guida generali di riferimento e, a seguire, linee guida classe-specifiche in risposta alle particolari esigenze che col tempo si sono evidenziate per le diverse classi di farmaci. Il suo lavoro è servito da input e da stampo non solo per l'OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità), ma anche per altri paesi come l'Australia, il Canada, il Giappone, la Corea e per la FDA (Food And Drug Administration), per disciplinare le varie dinamiche che ruotano attorno all'argomento.
Inizialmente, al contrario di quanto ci si aspettasse, i biosimilari non hanno avuto un grande impatto sul mercato: l'insufficiente informazione e chiarezza in merito hanno fatto nascere dubbi e preoccupazioni nei clinici che spesso e volentieri continuano ad affidarsi ai farmaci biologici. L'aumento di prescrizioni e vendite dei medicinali biosimili, grazie al loro minor costo rispetto al farmaco di riferimento biotecnologico, permetterebbe di liberare importanti risorse economiche da reinvestire nella ricerca e nella produzione di farmaci innovativi e sarebbe vantaggioso sia per ridurre i costi della spesa farmaceutica, sia per consentire l'accesso alle cure di un numero ancora maggiore di pazienti. Senza dubbio la prospettiva è quella di andare incontro ad un futuro in cui questi farmaci finiranno per occupare sempre più ampio spazio nel panorama internazionale, man mano che l'esperienza clinica avanzerà e che il tempo riconoscerà loro effettiva sicurezza ed efficacia.