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Archivio digitale delle tesi discusse presso l'Università di Pisa

Tesi etd-09082021-130112


Tipo di tesi
Tesi di specializzazione (4 anni)
Autore
DONNINI, SANDRA
URN
etd-09082021-130112
Titolo
Uso ed efficacia dei farmaci di prima linea nel trattamento di pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule nella regione Toscana: studio descrittivo, retrospettivo, di coorte, declinato in funzione del sesso-genere
Dipartimento
MEDICINA CLINICA E SPERIMENTALE
Corso di studi
FARMACOLOGIA E TOSSICOLOGIA CLINICA (non medici)
Relatori
relatore Di Paolo, Antonello
Parole chiave
  • farmacoutilizzazione
  • sopravvivenza
  • tumore al polmone non a piccole cellule
  • differenze sesso-genere
  • studio osservazionale
  • drug utilization
  • survival
  • non small cell lung carcinoma
  • sex-gender differences
  • observational study.
Data inizio appello
11/10/2021
Consultabilità
Non consultabile
Data di rilascio
11/10/2091
Riassunto
Il NSCLC rappresenta l’80-90% di tutte le neoplasie polmonari. Di questo tipo di tumore si conoscono tre sottotipi istologici, ulteriormente classificabili sulla base del profilo molecolare. Di pari passo a una avanzata classificazione isto-molecolare dei tumori, il panorama dei trattamenti farmacologici per il NSCLC si è notevolmente complicato. In letteratura, e in particolare, in Europa, per le difficoltà a usare i database sanitari amministrativi, gli studi di efficacia e uso dei trattamenti farmacologici nel NSCLC nel mondo reale sono pochi. L’obiettivo dello studio è stato quello d'identificare e validare un algoritmo per estrarre dai dati medico-amministrativi della regione Toscana la coorte di popolazione con NSCLC, di descrivere l'utilizzo dei farmaci usati nel trattamento del NSCLC nel periodo 2009-2019 e di valutarne l’impatto sulla sopravvivenza dei pazienti in funzione del sesso-genere. L'algoritmo identificato è risultato avere un valore predittivo positivo del 93% e una sensibilità variabile dal 25% nel 2009 al 70% circa nel 2019. L’applicazione dell’algoritmo ha permesso di descrivere l’uso delle terapie target e degli immunoterapici nella pratica clinica, evidenziando un uso delle prime diverso tra i sessi e secondo il profilo biomolecolare del NSCLC, e un incremento d’uso delle seconde negli anni, indipendente dal sesso e dal profilo biomolecolare. La sopravvivenza è migliorata a 2 e 5 anni dal 2009 al 2019, con differenze fra i pazienti maschi e femmine sulla base del profilo isto-molecolare del tumore.
In conclusione, l'algoritmo di ricerca proposto ci ha permesso di condurre un primo studio di farmacoutilizzazione per il NSCLC e apre la strada a futuri studi di epidemiologia e farmacoepidemiologia.


NSCLC accounts for 80-90% of all lung malignancies. Three histological subtypes of this tumor are known, which can be further classified on the basis of the molecular profile. In parallel to an advanced histo-molecular classification of tumors, the panorama of pharmacological treatments for NSCLC has been substantially complicated. In the literature, and in particular, in Europe, due to difficulties in using administrative health databases, studies of efficacy and use of pharmacological treatments in NSCLC in the real world are few. The aim of the study was to identify and validate an algorithm to extract from the medical-administrative data of the Tuscany region the population cohort with NSCLC, to describe the utilization of drugs used in the treatment of NSCLC in the period 2009-2019 and to evaluate the impact on patient survival as a function of sex-gender. The identified algorithm was found to have a positive predictive value of 93% and a sensitivity ranging from 25% in 2009 to approximately 70% in 2019. The application of the algorithm allowed to describe the use of target therapies and immunotherapies in clinical practice, showing a different use of the former between the sexes and according to the biomolecular profile of NSCLC, and an increase in use of the latter over the years, independent of sex and biomolecular profile. Survival improved at 2 and 5 years from 2009 to 2019, with differences between male and female patients based on tumor histo-molecular profile.
In conclusion, the proposed search algorithm allowed us to conduct a first pharmacoutilisation study for NSCLC and paves the way for future epidemiology and pharmacoepidemiology studies.
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