• Acido bempedoico
• Hypercholesterolemia
• Ipercolesterolemia Bempedoic acid

L’acido bempedoico è un farmaco utilizzato come nuovo agente ipolipemizzante per il trattamento dell’ipercolesterolemia. È in grado di determinare una riduzione dei livelli di colesterolo associati alle lipoproteine ad alta densità (LDL), in quanto agisce come inibitore dell’enzima citosolico adenosina-trifosfato citrato liasi (ACLY), proteina chiave nel processo di sintesi del colesterolo. Inoltre, ha recentemente ricevuto l’approvazione da parte della FDA per la cura della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) e dell’ipercolesterolemia eterozigote familiare (HeFH).
Essendo un profarmaco, per poter agire, necessita della conversione nel metabolita attivo, l’acido bempedoico-CoA. Questa reazione è catalizzata dall’enzima “very long-chain acyl-CoA sintetasi-1” (ASCVL1), espresso esclusivamente a livello epatico e renale ma non a livello muscolare.
I farmaci di prima linea per il trattamento delle dislipidemie sono rappresentati dalle statine. Si è sviluppata, però, la necessità di strategie terapeutiche alternative ad esse, in quanto, nonostante la loro comprovata efficacia nel ridurre il livello di colesterolo LDL, inducono effetti collaterali muscolari, tra cui mialgia e miopatia e una maggiore insorgenza di diabete di nuova diagnosi. Dato che l’enzima ASCVL1, non è presente a livello muscolare, la terapia con acido bempedoico, comporta un minor rischio di insorgenza di effetti collaterali muscolari e rappresenta quindi una valida alternativa nei pazienti statino-intolleranti.
L’acido bempedoico può essere assunto in monoterapia sotto forma di compresse da 180 mg, una volta al giorno (Nilemdo®) oppure in associazione con ezetimibe 10 mg (Nustendi®), un farmaco che inibisce selettivamente la proteina di Niemann-Pick C1 like 1 (NPC1L1) coinvolta nell’assorbimento intestinale del colesterolo.



Bempedoic acid is a drug used as a novel lipid-lowering agent for the treatment of hypercholesterolemia. It is able to determine a reduction in the levels of cholesterol associated with high density lipoproteins (LDL), as it acts as an inhibitor of the cytosolic enzyme adenosine-triphosphate citrate lyase (ACLY), a key protein in the cholesterol synthesis process. It also recently received FDA approval for the treatment of atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) and heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH).
Being a prodrug, in order to act, it requires conversion into the active metabolite, bempedoic acid-CoA. This reaction is catalysed by the enzyme "very long-chain acyl-CoA synthetase-1" (ASCVL1), expressed exclusively in the liver and kidney but not in the muscles.
The first-line drugs for the treatment of dyslipidemia are statins. However, the need for alternative therapeutic strategies to them has developed, since, despite their proven efficacy in reducing the level of LDL cholesterol, they induce muscular side effects, including myalgia and myopathy and an increased occurrence of newly diagnosed diabetes. Since the ASCVL1 enzyme is not present in the muscles, therapy with bempedoic acid involves a lower risk of the onset of muscle side effects and therefore represents a valid alternative in statin-intolerant patients.
Bempedoic acid can be taken alone in the form of a 180 mg tablet, once a day (Nilemdo®) or in combination with ezetimibe 10 mg (Nustendi®), a drug that selectively inhibits the Niemann-Pick C1-like protein 1 (NPC1L1 ) involved in the intestinal absorption of cholesterol.