• Pubertà precoce centrale

Premessa. La pubertà precoce centrale (PPC) è una specifica patologia pediatrica caratterizzata da una precoce attivazione dell'asse ipotalamo-ipofisi-gonadi rispetto ai normali limiti fisiologici per la popolazione di appartenenza del bambino. Tale patologia può provocare effetti a breve e lungo termine a livello somatico e psicologico. la terapia con gli analoghi del GnRH è riconosciuta come il "gold standard" per il trattamento della PPC. Tale terapia è in grado di sopprimere l'asse ipotalamo-ipofisi-gonadi determinando una riduzione della secrezione delle gonadotropine e, di conseguenza, riportando gli ormoni gonadici a livelli prepuberali con stabilizzazione (o regressione) dei segni clinici di sviluppo puberale. la terapia ha lo scopo di garantire un migliore benessere psico-fisico nel breve periodo e il raggiungimento di una statura adeguata rispetto al bersaglio genetico. Sono oggi disponibili diverse formulazioni (mensile, trimestrale e semestrale) per la terapia con PPC.
Scopi dello studio. Scopi della tesi sono stati quelli di individuare le caratteristiche cliniche di un gruppo di pazienti con diagnosi di PPC e comparare l'efficacia di un analogo del GnRH (triptorelina depot) nelle varie formulazioni disponibili in Italia.
Pazienti e metodi. Sono stati raccolti i dati di un gruppo di pazienti affetti da PPC in accordo con i criteri clinici ed ormonali utilizzati per la diagnosi di tale condizione presso l'UO Pediatria Universitaria dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana: inizio della pubertà prima degli 8 anni nelle bambine e dei 9 anni nei bambini; incremento della velocità di crescita rispetto all'età cronologica, età ossea > 1 anno rispetto all'età cronologica, picco di LH dopo test con GnRH maggiore di 5 IU/l con una risposta a predominanza di LH (rapporto LH/FSH >1.0).
Conclusioni. I dati ottenuti in questa tesi indicano che le nuove formulazioni (trimestrale e semestrale) disponibili per il trattamento della PPC hanno mostrato, nel follow up di 12 mesi, un'efficacia clinica simile a quella della triptorelina depot nella "classica" formulazione mensile nel trattamento dei pazienti con diagnosi di PPC. Tali rilievi dimostrano che la triptorelina in formulazione trimestrale e semestrale possano essere utilizzate nei pazienti con PPC fin dall'inizio della terapia. Le "nuove" formulazioni possono migliorare l'aderenza alla terapia e la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, riducendo il numero di iniezioni (4/anno per la trimestrale e 2/anno per la semestrale)