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Tesi etd-08212012-161139


Thesis type
Tesi di laurea specialistica LC6
Author
MENCHINI, CAMILLA
URN
etd-08212012-161139
Title
Efficacia e tollerabilità a lungo termine della terapia con ciclosporina delle malattie autoimmuni del fegato in eta pediatrica
Struttura
MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Supervisors
relatore Prof. Maggiore, Giuseppe
Parole chiave
  • epatite autoimmune
  • sindromi da overlap
Data inizio appello
25/09/2012;
Consultabilità
Parziale
Data di rilascio
25/09/2052
Riassunto analitico
Le malattie autoimmuni del fegato comprendono diverse patologie epatobiliari, il cui meccanismo patogenetico è di natura autoimmune, le quali, se non adeguatamente trattate, conducono a fibrosi severa e poi a cirrosi epatica. Le malattie autoimmuni del fegato sono l’epatite autoimmune (di tipo 1, di tipo 2 e sieronegativa), l’epatite a cellule giganti associata ad emolisi autoimmune, la colangite sclerosante autoimmune, la cirrosi biliare primitiva (che è, però una patologia esclusiva del soggetto adulto) e le “sindromi da overlap”, in cui coesistono in maniera significativa il danno epatocitario e quello a carico dei dotti biliari.
Il trattamento convenzionale dell’epatite autoimmune prevede, sia nell’adulto che nel bambino, l’uso di dosi elevate di prednisone associate o meno ad azatioprina; questo trattamento è, però, caratterizzato da una elevata percentuale di recidive e dal rischio di sviluppare importanti effetti avversi (legati prevalentemente alle alte dosi di corticosteroidi necessarie a controllare la malattia), per cui, nel tempo, sono stati ricercati altri farmaci da utilizzare nella terapia della EA e l’unico che è sembrato in grado di rappresentare un’alternativa concreta al prednisone è stato la ciclosporina A.
Il trattamento delle sindromi da overlap è di tipo immunosoppressivo, con un approccio del tutto sovrapponibile a quello utilizzato nella terapia dell’epatite autoimmune (in aggiunta si somministra, di solito, anche l’acido ursodesossicolico).
È stato dimostrato, da diversi studi pubblicati negli ultimi 20 anni, come la ciclosporina sia in grado di permettere il recupero dall’insufficienza epatica nei bambini con malattie autoimmuni del fegato e di indurre e mantenere, in modo sicuro, la remissione clinica e bioumorale in questo gruppo di pazienti. Nonostante questo, essa è usata prevalentemente come trattamento ponte (il quale è un trattamento di breve durata) per il passaggio alla terapia convenzionale e la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine sono sconosciute.
Questo lavoro ha analizzato i dati di pazienti affetti da malattie autoimmuni del fegato, in particolare pazienti con epatite autoimmune (EA di tipo 1, EA di tipo 2 ed EA sieronegativa) e con sindrome da overlap (in cui oltre al danno a carico degli epatociti si evidenziava anche la presenza della colangite sclerosante autoimmune o della colangite autoimmune) con lo scopo di evidenziare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento con la ciclosporina. Sono stati analizzati, con uno studio retrospettivo, i dati di 18 pazienti (13 femmine e 5 maschi) trattati con ciclosporina per più di 14 mesi negli ultimi 20 anni.
In definitiva, questo studio suggerisce che la ciclosporina può essere usata in modo sicuro come trattamento di prima linea delle malattie autoimmuni del fegato e che il trattamento di mantenimento con ciclosporina, effettuato per periodi lunghi utilizzando basse dosi di farmaco, può essere considerato sicuro ed efficace.

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