ETD system

Electronic theses and dissertations repository

 

Tesi etd-06192013-111107


Thesis type
Tesi di laurea specialistica LC6
Author
CALABRESE, ILARIA
URN
etd-06192013-111107
Title
Risposta terapeutica al Fingolimod nella Sclerosi Multipla Relapsing-Remitting
Struttura
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Commissione
relatore Prof. Bonuccelli, Ubaldo
Parole chiave
  • fingolimod
  • terapia
  • sclerosi multipla
Data inizio appello
23/07/2013;
Consultabilità
parziale
Data di rilascio
23/07/2053
Riassunto analitico
La Sclerosi Multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale, caratterizzata da lesioni demielinizzanti multifocali e da un danno neurodegenerativo. Il decorso della malattia è piuttosto variabile, sebbene inizialmente presenti, nella maggior parte dei casi, un andamento clinico recidivante-remittente, che successivamente tende a divenire progressivo. <br>Il Fingolimod (Gilenya®), un modulatore dei recettori della sfingosina-1 fosfato, si è dimostrato un farmaco efficace e sicuro nelle forme di Sclerosi Multipla recidivante-remittente ad elevata attività di malattia e trova indicazione, in Italia, come trattamento di seconda linea, nei pazienti non responder ad una terapia completa e adeguata con immunomodulanti di prima linea oppure nei casi malattia grave e rapidamente evolutiva.<br>L&#39;obiettivo della nostra analisi retrospettiva è stato quello di valutare la risposta terapeutica al Fingolimod, sia in termini di efficacia che di tollerabilità, in un campione di 25 pazienti afferenti all&#39;Ambulatorio per le Malattie Demielinizzanti della UO Neurologia Ospedale Santa Chiara di Pisa. Nell&#39;ambito di questo campione, il follow-up si è reso disponibile per 22 pazienti, in 12 dei quali è stato possibile effettuare un&#39;analisi ad almeno un anno dall&#39;inizio del trattamento.<br>Il metodo di studio ha previsto la valutazione, prima e dopo l&#39;inizio del trattamento con Fingolimod, a diversi intervalli di tempo, della disabilità neurologica, mediante il punteggio EDSS, dell&#39;attività clinica di malattia, mediante il numero e la frequenza di ricadute, e di quella neuroradiologica, mediante il numero e la frequenza delle lesioni captanti gadolinio e delle nuove o aumentate lesioni in T2. È stato valutato, inoltre, il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco, prendendo in considerazione gli effetti collaterali emersi e quelli maggiormente degni di nota. È stata quantificata la frequenza e la variazione percentuale delle alterazioni degli esami ematici, riscontrate dopo l&#39;inizio del trattamento, e sono state riportate le evidenze e le anomalie emerse durante il monitoraggio della prima somministrazione del farmaco.<br>I risultati ottenuti hanno mostrato che il farmaco è efficace, fin dai primi mesi di trattamento, nel ridurre l&#39;attività clinica e neuroradiologica di malattia. Esso determina, infatti, un decremento del numero di ricadute del 65% a un anno, con una proporzione di pazienti libera da ricadute del 67%. Riduce, inoltre, dell&#39;83% e del 90%, rispettivamente, il numero di lesioni captanti gadolinio e di nuove lesioni in T2 a un anno, con il 92% e l&#39;83% dei pazienti, rispettivamente, liberi da lesioni captanti gadolinio e da nuove lesioni in T2. La disabilità neurologica si è mostrata sostanzialmente stabile nel corso del trattamento, passando da un punteggio EDSS di 2,8±1,8 al basale, a uno di 2,6±1,6 dopo l&#39;inizio del trattamento. Nei primi 9 mesi, si è registrata una lieve riduzione del punteggio (2,5-2,7) rispetto al basale, mentre un suo lieve incremento (2,9±1,6) si è verificato a partire dal dodicesimo mese di terapia.<br>Il Fingolimod si è rivelato, inoltre, un farmaco complessivamente sicuro e ben tollerato, sia nel corso del trattamento che durante la prima somministrazione, evidenziando una bassa frequenza cumulativa di effetti collaterali generali, la maggior parte dei quali sono stati transitori e non hanno richiesto un trattamento specifico, e un numero ancora più limitato di quelli degni di nota. <br>I dati ottenuti si sono rivelati in linea con quelli della letteratura, ma necessitano di successive conferme e valutazioni della eventuale persistenza dei risultati raggiunti.
File