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Tesi etd-06192013-111107


Thesis type
Tesi di laurea specialistica LC6
Author
CALABRESE, ILARIA
URN
etd-06192013-111107
Title
Risposta terapeutica al Fingolimod nella Sclerosi Multipla Relapsing-Remitting
Struttura
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Supervisors
relatore Prof. Bonuccelli, Ubaldo
Parole chiave
  • fingolimod
  • terapia
  • sclerosi multipla
Data inizio appello
23/07/2013;
Consultabilità
Parziale
Data di rilascio
23/07/2053
Riassunto analitico
La Sclerosi Multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale, caratterizzata da lesioni demielinizzanti multifocali e da un danno neurodegenerativo. Il decorso della malattia è piuttosto variabile, sebbene inizialmente presenti, nella maggior parte dei casi, un andamento clinico recidivante-remittente, che successivamente tende a divenire progressivo.
Il Fingolimod (Gilenya®), un modulatore dei recettori della sfingosina-1 fosfato, si è dimostrato un farmaco efficace e sicuro nelle forme di Sclerosi Multipla recidivante-remittente ad elevata attività di malattia e trova indicazione, in Italia, come trattamento di seconda linea, nei pazienti non responder ad una terapia completa e adeguata con immunomodulanti di prima linea oppure nei casi malattia grave e rapidamente evolutiva.
L'obiettivo della nostra analisi retrospettiva è stato quello di valutare la risposta terapeutica al Fingolimod, sia in termini di efficacia che di tollerabilità, in un campione di 25 pazienti afferenti all'Ambulatorio per le Malattie Demielinizzanti della UO Neurologia Ospedale Santa Chiara di Pisa. Nell'ambito di questo campione, il follow-up si è reso disponibile per 22 pazienti, in 12 dei quali è stato possibile effettuare un'analisi ad almeno un anno dall'inizio del trattamento.
Il metodo di studio ha previsto la valutazione, prima e dopo l'inizio del trattamento con Fingolimod, a diversi intervalli di tempo, della disabilità neurologica, mediante il punteggio EDSS, dell'attività clinica di malattia, mediante il numero e la frequenza di ricadute, e di quella neuroradiologica, mediante il numero e la frequenza delle lesioni captanti gadolinio e delle nuove o aumentate lesioni in T2. È stato valutato, inoltre, il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco, prendendo in considerazione gli effetti collaterali emersi e quelli maggiormente degni di nota. È stata quantificata la frequenza e la variazione percentuale delle alterazioni degli esami ematici, riscontrate dopo l'inizio del trattamento, e sono state riportate le evidenze e le anomalie emerse durante il monitoraggio della prima somministrazione del farmaco.
I risultati ottenuti hanno mostrato che il farmaco è efficace, fin dai primi mesi di trattamento, nel ridurre l'attività clinica e neuroradiologica di malattia. Esso determina, infatti, un decremento del numero di ricadute del 65% a un anno, con una proporzione di pazienti libera da ricadute del 67%. Riduce, inoltre, dell'83% e del 90%, rispettivamente, il numero di lesioni captanti gadolinio e di nuove lesioni in T2 a un anno, con il 92% e l'83% dei pazienti, rispettivamente, liberi da lesioni captanti gadolinio e da nuove lesioni in T2. La disabilità neurologica si è mostrata sostanzialmente stabile nel corso del trattamento, passando da un punteggio EDSS di 2,8±1,8 al basale, a uno di 2,6±1,6 dopo l'inizio del trattamento. Nei primi 9 mesi, si è registrata una lieve riduzione del punteggio (2,5-2,7) rispetto al basale, mentre un suo lieve incremento (2,9±1,6) si è verificato a partire dal dodicesimo mese di terapia.
Il Fingolimod si è rivelato, inoltre, un farmaco complessivamente sicuro e ben tollerato, sia nel corso del trattamento che durante la prima somministrazione, evidenziando una bassa frequenza cumulativa di effetti collaterali generali, la maggior parte dei quali sono stati transitori e non hanno richiesto un trattamento specifico, e un numero ancora più limitato di quelli degni di nota.
I dati ottenuti si sono rivelati in linea con quelli della letteratura, ma necessitano di successive conferme e valutazioni della eventuale persistenza dei risultati raggiunti.
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