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Tesi etd-06162017-132152


Thesis type
Tesi di specializzazione (5 anni)
Author
BIZZI, MARTINA
email address
martina_bizzi@hotmail.it
URN
etd-06162017-132152
Title
EFFICACIA E SICUREZZA DELLA TERAPIA CON FARMACI BIOLOGICI IN UNA COORTE DI PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE.
Struttura
MEDICINA CLINICA E SPERIMENTALE
Corso di studi
PEDIATRIA
Commissione
relatore Prof.ssa Consolini, Rita
Parole chiave
  • abatacept
  • adalimumab
  • etanercept
  • farmaci biologici
  • uveite
  • artrite idiopatica giovanile
  • tocilizumab
Data inizio appello
06/07/2017;
Consultabilità
completa
Riassunto analitico
Premessa. L’artrite idiopatica giovanile è una delle più comuni malattie croniche dell’infanzia e la più comune malattia reumatologica in età pediatrica. È una condizione eterogenea che comprende quadri clinici molto diversi e che, se non correttamente trattata, può esitare in disabilità a breve e a lungo termine. Il trattamento di questa condizione è cambiato radicalmente negli ultimi 15 anni con l’introduzione, nei pazienti non responsivi alle terapie convenzionali, di un ampio ventaglio di farmaci biologici che hanno rivoluzionato la storia naturale di questa patologia. <br>Scopo dello studio. Lo scopo di questo studio è stato quello di valutare l’efficacia, la compliance, la tollerabilità e gli effetti collaterali di alcuni farmaci biologici utilizzati in una coorte di pazienti affetti da Artrite Idiopatica Giovanile afferenti all’Ambulatorio di Reumatologia Pediatrica della Clinica Pediatrica di Pisa. <br>Pazienti e Metodi. È stato valutato l’outcome di 8 pazienti con diagnosi di Artrite Idiopatica Giovanile secondo i criteri ILAR del 2001; di questi 3 presentano la forma oligoarticolare persistente, 2 oligoarticolare estesa e 3 poliarticolare FR-negativa. <br>I farmaci biologici utilizzati in questi pazienti sono stati etanercept, adalimumab, tocilizumab e abatacept. Per la valutazione dell’efficacia sono stati utilizzati gli score JADAS-10, VAS, CHAQ e la percentuale di miglioramento dei criteri ACRPedi. <br>Risultati. I valori del JADAS-10, VAS del medico, VAS del paziente e VES si sono progressivamente ridotti dall’inizio della terapia con farmaci biologici fino al termine del follow-up. La differenza tra la media dei valori del CHAQ, n° articolazioni attive e n° articolazioni con limitazione funzionale all’inizio della terapia con farmaci biologici e al termine del follow-up è risultata statisticamente significativa (p-value &lt; 0,05). Secondo i criteri di Wallace et al. cinque pazienti hanno raggiunto la remissione clinica durante il trattamento con JADAS- REM ≤ 1.<br>È stata riscontrata una correlazione positiva tra i valori del JADAS-10 e della VES prima dell’inizio della terapia e la durata della terapia con i farmaci biologici al momento della remissione ovvero maggiori erano il JADAS-10 e la VES all’inizio della terapia, maggiore è stato il tempo impiegato per raggiungere la remissione della malattia.<br>Confrontando i vari farmaci risulta che l’etanercept è il farmaco che determina un miglioramento del 90% dei sintomi secondo l’American College of Rheumatology (ACRPedi 90) in 3 pazienti su 4 già dopo 3 mesi di trattamento quindi precocemente rispetto agli altri; l’abatacept e il tocilizumab hanno portato ad un miglioramento del 90% dei sintomi dopo 6 mesi di terapia e tale risultato è rimasto stabile nel tempo. La discontinuazione del trattamento in 3 pazienti ha determinato una ricaduta di malattia. La terapia è stata ben tollerata da tutti i pazienti. Gli effetti collaterali comparsi sono stati infezioni, tiroiditi e dermatite. <br>Conclusioni. Etanercept, adalimumab, tocilizumab e abatacept si sono dimostrati nel complesso efficaci nel trattamento dell’AIG resistente alle terapie convenzionali determinando una significativa riduzione del numero delle articolazioni interessate dalla malattia e un significativo miglioramento della qualità di vita dei pazienti osservati; la discontinuità del trattamento, ove effettuata, ha però determinato una ricaduta della malattia. La tollerabilità e la compliance al trattamento sono stati soddisfacenti. Ulteriori studi serviranno a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di tali farmaci nel follow-up a lungo termine di questi pazienti e le modalità per discontinuare le terapie. <br>
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