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Archivio digitale delle tesi discusse presso l’Università di Pisa

Tesi etd-05022022-005339


Tipo di tesi
Tesi di laurea specialistica LC6
Autore
BORELLI, ANGELA ISABELLA
URN
etd-05022022-005339
Titolo
Outcome oncologico e funzionale nella terapia multimodale dei sarcomi ossei primitivi del bacino nei bambini e giovani adulti
Dipartimento
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Relatori
relatore Prof.ssa Consolini, Rita
correlatore Dott. Coccoli, Luca
Parole chiave
  • adolescent and young adult
  • bacino
  • osteosarcoma
  • pelvic sarcoma
  • quality of life
  • sarcoma di Ewing
  • tailored therapy
Data inizio appello
24/05/2022
Consultabilità
Completa
Riassunto
Background: Nei bambini e nei giovani adulti, i sarcomi ossei primitivi a localizzazione pelvica sono tumori rari e rappresentano il 5-10% di tutte le neoplasie ossee pediatriche.
I tumori di più frequente riscontro in questa sede sono il sarcoma di Ewing e l’osteosarcoma. La sede pelvica dei sarcomi ossei continua ad esser caratterizzata da un peggior outcome sia oncologico che funzionale rispetto alla più comune localizzazione delle estremità.

Scopo dello studio: è stata condotta un’analisi di sopravvivenza valutando l’Overall survival (OS) e la Event Free Survival (EFS) a 2y, 5y, e 10y dei pazienti pediatrici e giovani adulti affetti da sarcoma di Ewing e da Osteosarcoma a localizzazione primitiva pelvica, trattati presso l’U.O. di Oncoematologia Pediatrica di Pisa. L’ EFS è stato correlata con i principali fattori prognostici noti in letteratura. Sono state valutate inoltre le tossicità e l’outcome funzionale e psicosociale dei survivor.

Materiali e Metodi: Nel presente studio di natura retrospettiva e prospettica, è stata analizzata una coorte di 19 pazienti trattati tra Settembre 2003 e Dicembre 2021, con età mediana alla diagnosi di 20 anni (range 18-24).
La popolazione di studio comprende 16 pazienti affetti da sarcoma di Ewing e 3 pazienti affetti da osteosarcoma. Le metastasi alla diagnosi erano presenti in 9 pazienti (47.4%), a prevalente localizzazione polmonare (42.1%). Il tempo mediano di follow-up è stato di 45 mesi (range 30-85).
Per i pazienti con SE sono stati adottati tre diversi protocolli di chemioterapia: ISG/AIEOP EW1, ISG/AIEOP EW2 e ISG/AIEOP EW2 very high risk. I pazienti affetti da OST con i protocolli ISG/SSG1, ISG/OS1, ISG/OS2.
Il trattamento locale è stato combinato in 5 pazienti, in 5 sola chirurgia, ed in 5 radioterapia esclusiva. In quattro casi non è stato eseguito per progressione di malattia
Nel 58% della popolazione di studio è stata adottata una strategia di personalizzazione del protocollo terapeutico in termini di cicli addizionali di chemioterapia e diversificazione del timing dell’intervento locale e/o sistemico.
Sono stati somministrati i questionari TESS e PedsQl come misure dell’outcome funzionale e della qualità di vita.

Risultati: All’ ultimo controllo di follow-up, il 47.3% della popolazione è sopravvissuta di cui: 5 NED, 4 AWD; tra i pazienti deceduti 8 sono morti a causa della malattia DWD, un paziente DOD ed uno è risultato LOST.
La sopravvivenza globale stimata per tutti i pazienti è stata del 76.0% a 2y, del 52.2% a 5y, del 39.1% a 10y. L’OS per i pazienti con SE è stata rispettivamente dell’86.2% a 2y, 64.6% a 5y e del 48.5% a 10y mentre per i pazienti OST del 33.3% a 2 y e dello 0% a 5 y (p=0.007).
La risposta Good/Poor alla chemioterapia è risultato il principale fattore prognostico di sopravvivenza libera da eventi (p=0.01). L’EFS dei Good r. è stata del 100% a 2 y e del 75% a 5 e 10 y (p<0.001). I pazienti Poor r. presentano invece un intervallo libero da malattia inferiore ai 12 mesi.
Le tossicità G3/G4 prevalenti, sono state ematologiche: in particolare l’incidenza di piastrinopenia, anemia, neutropenia febbrile è stata rispettivamente del 47%, 26 % e 58%. Nei pazienti sottoposti al regime alte dosi si è registrato un caso di VOD ed un episodio di crisi tonico-clonica al regime BuMel, entrambi risolti.
I punteggi medi del TESS e PedsQL sono stati rispettivamente dell’81.8±7.9 e 68.6±15.4 dimostrando un soddisfacente outcome funzionale.

Conclusioni
I risultati ottenuti nella nostra casistica, confermano i dati della letteratura e l’importanza dell’approccio ’tailored therapy’, eseguito e considerato da sempre nel nostro centro come la migliore strategia terapeutica in questo tipo di neoplasia rara. Il trattamento del sarcoma pelvico rimane una sfida importante per il chirurgo e l’oncologo pediatra, tuttavia mediante l’adozione di una terapia personalizzata basata sulla combinazione di chemioterapia ad alte dosi, chirurgia, radioterapia e l’attivo coinvolgimento di un équipe multispecialistica che decide il timing e l’intensità più efficace, è possibile ottenere risultati di sopravvivenza soddisfacenti confermati anche dal buon esito funzionale.
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