• Graves' orbitopathy
• mTOR
• orbitopatia basedowiana
• rapamicina
• rapamycin
• sirolimus

L'orbitopatia basedowiana (OB) è una patologia infiammatoria che coinvolge i tessuti dell'orbita. L'OB è la più comune manifestazione extra-tiroidea del Morbo di Basedow, patologia autoimmune caratterizzata dalla produzione di anticorpi attivanti il recettore dell'ormone tireotropo (TRAb). Il sirolimus è un farmaco immunosoppressivo con proprietà antiproliferative e antifibrotiche. Due case reports hanno riportato una buona efficacia del sirolimus in pazienti affetti da OB resistente alla terapia con glucocorticoidi per via endovenosa. In considerazione di tali risultati e del meccanismo d'azione del sirolimus, abbiamo condotto uno studio retrospettivo per valutare l'efficacia a lungo termine del sirolimus come terapia di seconda linea nell'OB moderatamente grave e attiva.
Graves' orbitopathy (GO) is an inflammatory disease involving orbital tissues. GO is the most common extrathyroidal manifestation of Graves' disease (GD), an autoimmune disorder characterized by the production of anti-TSH receptor autoantibodies (TRAb). Sirolimus is an immunosuppressive drug with anti-proliferative and anti-fibrotic properties.Two cases of patients with GO resistant to glucocorticoids and treated with sirolimus were reported, with a benefcial effect. Based on these reports and in view of the mechanism of action of sirolimus, we conducted a retrospective study to evaluate the long-term efficacy of sirolimus as a second-line treatment in moderate-to-severe, active GO.