• evoltra clofarabina

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è la patologia mortale più comune nei bambini ed è responsabile di circa l’80% dei casi di leucemia pediatrica. Circa uno su cinque di questi pazienti sviluppa recidive o non risponde ai primi due trattamenti.
A tal proposito sono state studiate nuove molecole e il mio lavoro di tesi è volto allo studio della clofarabina (principio attivo del farmaco chiamato Evoltra), che rappresenta la prima molecola, sviluppata specificatamente per i bambini affetti da recidive multiple o da leucemia refrattaria, a ricevere il parere positivo in Europa da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (Emea). Il parere positivo espresso dal Comitato Scientifico dell’Emea per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) è stato rilasciato nel febbraio 2006 “per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) in pazienti pediatrici che hanno sviluppato recidive o che si sono dimostrati refrattari ad almeno due precedenti terapie e quando non esistono altre cure possibili per ottenere risposte durevoli. Sicurezza ed efficacia sono state valutate attraverso studi su pazienti di età inferiore o uguale a 21 anni, ai quali è stata formulata la prima diagnosi”.