Tesi etd-01082021-105715 |
Link copiato negli appunti
Tipo di tesi
Tesi di laurea magistrale LM6
Autore
GIOVANNINI, BEATRICE
URN
etd-01082021-105715
Titolo
Correlazione tra progressione neuroradiologica di malattia e parametri liquorali alla diagnosi in una popolazione di pazienti affetti da Sclerosi Multipla Recidivante Remittente in trattamento con "Disease Modifying Therapy" di prima linea: confronto tra farmaci orali e iniettivi.
Dipartimento
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Relatori
relatore Prof. Siciliano, Gabriele
correlatore Dott.ssa Pasquali, Livia
correlatore Dott.ssa Pasquali, Livia
Parole chiave
- bande oligoclonali
- disease modifying therapy
- liquido cefalo-rachidiano
- neurologia
- recidivante-remittente
- risonanza magnetica
- sclerosi multipla
Data inizio appello
26/01/2021
Consultabilità
Non consultabile
Data di rilascio
26/01/2091
Riassunto
La Sclerosi Multipla è una patologia infiammatoria cronica a carattere autoimmune del sistema nervoso centrale, caratterizzata dall’accumulo di lesioni demielinizzanti nella sostanza bianca dell’encefalo e del midollo spinale. La patologia, in base al suo decorso, può essere distinta in quattro diversi fenotipi: recidivante-remittente, primariamente progressiva, secondariamente progressiva e progressivo-recidivante.
I pazienti affetti dalla forma recidivante-remittente vengono trattati con una terapia di fondo detta “disease modifying therapy” (DMT). Ad oggi, grazie al progresso scientifico, esistono numerosi farmaci appartenenti a questa categoria che possono essere utilizzati in prima, seconda o terza linea. Quelli di prima linea possono essere distinti in farmaci orali e iniettivi.
Questo studio è stato condotto con l’obiettivo di confrontare l’efficacia dei DMT orali e iniettivi di prima linea nel ridurre la progressione neuroradiologica della patologia.
Contemporaneamente, sono stati analizzati alcuni parametri liquorali come possibili fattori predittivi di gravità di patologia: le bande oligoclonali, le IgM e le IgG.
Sono stati reclutati 118 pazienti afferenti all’ambulatorio per le malattie demielinizzanti, nel reparto di Neurologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana. 88 erano in terapia con DMT iniettivi (interferone β e glatiramer acetato) mentre 30 con DMT orali (teriflunomide e dimetilfumarato) e tutti avevano effettuato una risonanza magnetica encefalica e del midollo e la puntura lombare con esame del liquor in prossimità dell’episodio acuto che ha determinato la diagnosi di sclerosi multipla. Per questo studio poi, sono state considerate il numero di nuove lesioni iperintense in immagini T2-pesate alla risonanza che i pazienti avevano sviluppato nell’arco di tempo in cui erano in terapia con i DMT di prima linea.
Dall’analisi statistica, non è emersa alcuna differenza significativa tra i due farmaci orali e il numero di nuove lesioni iperintense in T2. Allo stesso modo, interferone β e glatiramer acetato sono risultati di pari efficacia nel rallentare la progressione neuroradiologica della patologia.
Successivamente è stato effettuato un confronto tra i pazienti che assumevano DMT orali e quelli in terapia con DMT iniettivi ed è stata dimostrata la maggior efficacia dei DMT orali nel determinare un minor numero di nuove lesioni in T2.
Nonostante la maggior efficacia dei farmaci orali, bisogna tenere presente il loro profilo di tollerabilità: mentre interferone β e glatiramer acetato sono farmaci ben tollerati e conosciuti, le terapie orali sono in commercio da meno tempo e danno reazioni avverse più importanti, soprattutto legate agli effetti sul sistema immunitario.
Per quanto riguarda i parametri liquorali, è emersa una tendenza da parte del numero di bande oligoclonali e dei valori di IgM nel correlare positivamente con il numero di nuove lesioni iperintense in immagini T2-pesate alla risonanza magnetica.
Tuttavia, saranno necessari modelli statistici più complessi e su popolazioni più numerose per confermare queste correlazioni.
Da quanto osservato, possiamo concludere che i parametri liquorali potrebbero aiutare nel differenziare i pazienti affetti da una patologia più aggressiva da quelli con sclerosi multipla più lieve o moderata e, in questo modo, guidare il medico nella scelta del trattamento più adatto per il paziente, al fine di ottimizzare il rapporto rischio-beneficio.
I pazienti affetti dalla forma recidivante-remittente vengono trattati con una terapia di fondo detta “disease modifying therapy” (DMT). Ad oggi, grazie al progresso scientifico, esistono numerosi farmaci appartenenti a questa categoria che possono essere utilizzati in prima, seconda o terza linea. Quelli di prima linea possono essere distinti in farmaci orali e iniettivi.
Questo studio è stato condotto con l’obiettivo di confrontare l’efficacia dei DMT orali e iniettivi di prima linea nel ridurre la progressione neuroradiologica della patologia.
Contemporaneamente, sono stati analizzati alcuni parametri liquorali come possibili fattori predittivi di gravità di patologia: le bande oligoclonali, le IgM e le IgG.
Sono stati reclutati 118 pazienti afferenti all’ambulatorio per le malattie demielinizzanti, nel reparto di Neurologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana. 88 erano in terapia con DMT iniettivi (interferone β e glatiramer acetato) mentre 30 con DMT orali (teriflunomide e dimetilfumarato) e tutti avevano effettuato una risonanza magnetica encefalica e del midollo e la puntura lombare con esame del liquor in prossimità dell’episodio acuto che ha determinato la diagnosi di sclerosi multipla. Per questo studio poi, sono state considerate il numero di nuove lesioni iperintense in immagini T2-pesate alla risonanza che i pazienti avevano sviluppato nell’arco di tempo in cui erano in terapia con i DMT di prima linea.
Dall’analisi statistica, non è emersa alcuna differenza significativa tra i due farmaci orali e il numero di nuove lesioni iperintense in T2. Allo stesso modo, interferone β e glatiramer acetato sono risultati di pari efficacia nel rallentare la progressione neuroradiologica della patologia.
Successivamente è stato effettuato un confronto tra i pazienti che assumevano DMT orali e quelli in terapia con DMT iniettivi ed è stata dimostrata la maggior efficacia dei DMT orali nel determinare un minor numero di nuove lesioni in T2.
Nonostante la maggior efficacia dei farmaci orali, bisogna tenere presente il loro profilo di tollerabilità: mentre interferone β e glatiramer acetato sono farmaci ben tollerati e conosciuti, le terapie orali sono in commercio da meno tempo e danno reazioni avverse più importanti, soprattutto legate agli effetti sul sistema immunitario.
Per quanto riguarda i parametri liquorali, è emersa una tendenza da parte del numero di bande oligoclonali e dei valori di IgM nel correlare positivamente con il numero di nuove lesioni iperintense in immagini T2-pesate alla risonanza magnetica.
Tuttavia, saranno necessari modelli statistici più complessi e su popolazioni più numerose per confermare queste correlazioni.
Da quanto osservato, possiamo concludere che i parametri liquorali potrebbero aiutare nel differenziare i pazienti affetti da una patologia più aggressiva da quelli con sclerosi multipla più lieve o moderata e, in questo modo, guidare il medico nella scelta del trattamento più adatto per il paziente, al fine di ottimizzare il rapporto rischio-beneficio.
File
Nome file | Dimensione |
---|---|
Tesi non consultabile. |