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Thesis etd-12172019-115608


Thesis type
Tesina di master di II livello
Author
NARDINI, PATRIZIA
URN
etd-12172019-115608
Thesis title
Ruolo chiave della ricerca clinica indipendente nel processo autorizzativo dei farmaci ad uso pediatrico
Department
MEDICINA CLINICA E SPERIMENTALE
Course of study
SPERIMENTAZIONE CLINICA IN MEDICINA INTERNA, EMATOLOGIA ED ONCOLOGIA
Supervisors
relatore Prof. Danesi, Romano
Keywords
  • studi clinici in pediatria
  • Ricerca clinica indipendente
Graduation session start date
12/12/2019
Availability
None
Summary
Storicamente la popolazione pediatrica è sempre stata considerata come una popolazione altamente vulnerabile che doveva essere protetta dalla sperimentazione dei farmaci, ma negli ultimi 10 anni è emersa l’urgente necessità di incentivare e potenziare quest’area della ricerca clinica allo scopo di limitare l’uso off label dei farmaci e avere nuove terapie più sicure, adeguate ed efficaci per i bambini. Ancora oggi infatti le prescrizioni off label riportano percentuali molto alte e la mancanza di specifici studi sui profili di sicurezza ed efficacia per le singole fasce d’età pediatriche aumentano notevolmente il rischio di reazioni avverse ed inefficacia terapeutica.
Date le peculiarità della popolazione pediatrica, gli sforzi delle aziende nell’investire risorse nei medicinali pediatrici non sempre sono ripagati da risultati commercialmente accattivanti ed è quindi evidente che l’industria farmaceutica preferisca investire in aree di ricerca in cui la patologia pediatrica e quella dell’adulto si sovrappongono perché maggiormente remunerative.
La ricerca clinica indipendente, da sempre definita come una ricerca sviluppata e condotta direttamente dagli sperimentatori in grado di dare risposte più assistenziali e meno farmacocentriche, nel caso dell’ambito pediatrico potrebbe essere uno strumento utile per studiare aspetti meno considerati dall’azienda. Alla luce dei nuovi strumenti delineati dalle statuizioni del Regolamento 2014/536/UE e della Legge n.2 del 2018, infatti, la ricerca indipendente potrebbe agire in sinergia con la ricerca sponsorizzata al fine di svolgere studi a basso livello d’intervento e rispondere anche ad aspetti di ambito registrativo, ad esempio, per nuove indicazioni terapeutiche o posologie pediatriche e nuove combinazioni di trattamenti. Godendo di iter autorizzativi più semplificati tali studi potrebbero, inoltre, coinvolgere più promotori, facilitando la creazione di reti accademiche o partnership pubblico-private in grado di ovviare a molte delle limitazioni di carattere pratico-economico che caratterizzano gli studi in pediatria.
Il presente lavoro si prefigge l’obiettivo di analizzare le potenzialità di questi nuovi strumenti giuridici e delineare le implementazioni di ambito normativo e infrastrutturale necessarie alla riqualificazione della ricerca no-profit pediatrica italiana.
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