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Tesi etd-09242019-112223


Thesis type
Tesi di laurea magistrale LM6
Author
IANNACCONE, FABIO
URN
etd-09242019-112223
Title
Valutazione dell'efficacia e del profilo di sicurezza della teriflunomide (Aubagio®) nel trattamento della sclerosi multipla: uno studio retrospettivo
Struttura
RICERCA TRASLAZIONALE E DELLE NUOVE TECNOLOGIE IN MEDICINA E CHIRURGIA
Corso di studi
MEDICINA E CHIRURGIA
Supervisors
relatore Prof. Siciliano, Gabriele
Parole chiave
  • arr
  • neurologia
  • edss
  • aubagio
  • trattamento
  • ricadute
  • disabilità
  • dmt
  • neda
  • sclerosi multipla
  • teriflunomide
Data inizio appello
15/10/2019;
Consultabilità
Secretata d'ufficio
Riassunto analitico
La teriflunomide (Aubagio®) è il metabolita attivo della leflunomide, farmaco antireumatico modificante la malattia. Il suo meccanismo d’azione si basa sull’inibizione della sintesi delle pirimidine, riducendo la proliferazione linfocitaria, oltre ad avere altri effetti attivi sull’autoimmunità, ritenuta il potenziale meccanismo patogenetico della sclerosi multipla.
Questo studio è stato condotto con l’obiettivo di fornire informazioni riguardo l’efficacia della teriflunomide nel trattamento della sclerosi multipla remittente-recidivante, prendendo in considerazione alcuni dei principali endopoints tradizionalmente utilizzati in letteratura, e del profilo di sicurezza e di tollerabilità del farmaco, attraverso un’analisi delle reazioni avverse e del tasso d’interruzione della terapia. Secondariamente, si è voluto tentare di individuare alcuni fattori associati ad un maggiore o un minore successo del trattamento, in modo da migliorare i criteri di selezione dei pazienti a cui prescrivere il farmaco.
Sono stati arruolati nello studio 53 pazienti afferenti all’ambulatorio per le malattie demielinizzanti, nel reparto di Neurologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana, sui quali sono stati effettuati indagini sul profilo di sicurezza e di tollerabilità del farmaco, mentre su un sottogruppo di 24 pazienti è stata svolta un’analisi della sua efficacia clinica. I dati sono stati raccolti nell’agosto del 2019.
Il farmaco si è dimostrato in grado di ridurre in maniera significativa (p<0,01) il tasso annuale di ricadute nei 2 anni successivi alla sua introduzione, rispetto ai 24 mesi precedenti. Nessuno dei pazienti ha fatto registrare un peggioramento confermato della disabilità durante il periodo di osservazione, mentre la percentuale di pazienti con nuove lesioni in T2 si è ridotta significativamente (p<0,05). Inoltre, la percentuale di “no evidence of disease activity” è aumentata (p<0,05) nei due anni di terapia. Le reazioni avverse hanno interessato il 17% dei pazienti, sono state tutte di intensità lieve o moderata e concordi con quelle osservate durante la sperimentazione clinica del farmaco. Infine, il tasso d’interruzione del trattamento è stato significativamente più alto (p<0,05) nei pazienti che avevano già ricevuto precedenti terapie modificanti la malattia rispetto ai pazienti naïve.
Da quanto osservato possiamo concludere che globalmente la teriflunomide rappresenta un’alternativa efficace e sicura nel nostro armamentario terapeutico a disposizione nei confronti della sclerosi multipla, soprattutto considerando i suoi punti di forza, ossia la via di somministrazione orale e la buona tollerabilità.
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