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Tesi etd-09232013-113713


Thesis type
Tesi di laurea specialistica LC5
Author
INTINI, ROBERTA
URN
etd-09232013-113713
Title
Nuove strategie terapeutiche per la sclerosi laterale amiotrofica
Struttura
FARMACIA
Corso di studi
FARMACIA
Commissione
relatore Prof.ssa Breschi, Maria Cristina
Parole chiave
  • SLA
  • cause
  • studi clinici
Data inizio appello
09/10/2013;
Consultabilità
completa
Riassunto analitico
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), conosciuta anche come “Morbo di Lou Gehrig”,” malattia di Charcot” o “malattia dei motoneuroni”, è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, cioè le cellule nervose cerebrali e del midollo spinale, che permettono i movimenti della muscolatura volontaria.<br>Nella SLA sia il primo che il secondo motoneurone vanno incontro a degenerazione e muoiono. La morte di queste cellule avviene gradualmente nel corso di mesi o anche anni.<br>Le conseguenze di questa malattia sono la perdita progressiva e irreversibile della normale capacità di deglutizione, dell&#39;articolazione della parola e del controllo dei muscoli scheletrici, con una paralisi che può avere un&#39;estensione variabile, fino alla compromissione dei muscoli respiratori, alla necessità di ventilazione assistita. L&#39;unico modo per prolungare la sopravvivenza del malato è la tracheotomia con la respirazione artificiale. È una malattia molto difficile da diagnosticare. La diagnosi emerge solo attraverso un attento esame clinico, ripetuto nel tempo da parte di un neurologo, ed una serie di esami diagnostici per escludere altre patologie. <br>Le cause della SLA sono ancora sconosciute, comunque è ormai accertato che la SLA non è dovuta ad una singola causa; si tratta invece di una malattia multifattoriale, determinata cioè dal concorso di più circostanze.<br>Attualmente le ipotesi sulle cause sono diverse: <br>-causa ambientale;<br>-causa genetica;<br>-danno di tipo eccito tossico;<br>-meccanismo autoimmune;<br>-aggregazione proteica;<br>-danno ossidativo a carico dei mitocondri;<br>Al momento non esiste una terapia capace di guarire la SLA: l’unico farmaco approvato è il Riluzolo, la cui assunzione può rallentare la progressione della malattia. Per tale motivo, da sempre c&#39;è lo sforzo da parte dei ricercatori di sviluppare nuovi trattamenti efficaci per la SLA. Dei farmaci elencati di seguito sono stati in fase di sperimentazione clinica, ed altri invece lo sono attualmente. Farmaci con proprità antiossidanti: come la vitamina E, il despramipexolo, N-acetilcisteina, creatina, metformina, selegelina, e melatonina. <br>Farmaci con proprietà anti glutaminergiche: topiramato, gabapentin, talampanel, lamotrigina, ceftriaxone, glutammato carbossipeptidasi II.<br>Farmaci immunosoppressivi: NPOO1.<br>Farmaci mio tropici: tirasemvit.<br>Cellule staminali.<br>Trattamenti SOD1-correlati: ISIS SOD1Rx, arimoclomol, primetamina.<br>Litio.<br><br>
File