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• KPI
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• trial clinico

Un aspetto fondamentale per lo studio e la successiva immissione in commercio di un farmaco è sicuramente la safety, cioè la sicurezza del farmaco. La prima cosa che viene valutata dalle prime fasi di un trial clinico è la tollerabilità del farmaco, la sua tossicità e quindi la sua sicurezza; solo le molecole a basso indice di tossicità passano alle fasi successive fino all’immissione in commercio. Importante è anche il continuo monitoraggio della safety dopo l’immissione in commercio, questo perché il farmaco passa su larga scala e, quindi, da un numero di pazienti ristretto viene somministrato a un numero di pazienti molto più ampio ed eterogeneo. Tutto questo per ridurre al minimo la manifestazione di possibili reazioni avverse a tutela del paziente e della salute pubblica.
Alla base di ciò sta la Farmacovigilanza (FV), la quale svolge le attività finalizzate a identificare, valutare, comprendere e prevenire eventi avversi o altri problemi correlati all’uso dei farmaci. Ogni azienda che detiene un AIC per medicinali ad uso umano ha la responsabilità di monitorare costantemente la sicurezza dei propri farmaci e questo viene effettuato tramite il Sistema di Farmacovigilanza, che oltre a monitorare la sicurezza dei medicinali autorizzati, rileva qualsiasi cambiamento riguardante il loro rapporto beneficio/rischio.
L’obiettivo finale della FV è di prevenire reazioni avverse, promuovere l’uso sicuro ed efficace dei farmaci e contribuire alla protezione della salute pubblica, mantenendo la conformità ai requisiti legislativi in vigore. Proprio per quest’ultimo aspetto in ogni organizzazione deve essere presente un Sistema di Qualità per la FV che si preoccupi di monitorare il rispetto della compliance nei confronti di procedure intere e requisiti di legge. L’efficienza del Sistema di Qualità consente uno svolgimento migliore dei processi di FV e di conseguenza una maggior qualità ed efficacia nella persecuzione dei suoiobiettivi
Ogni prodotto medicinale riceve uno stretto monitoraggio del proprio profilo di sicurezza il quale è descritto attraverso documenti specifici.
Il profilo di sicurezza di un medicinale,inclusi i rischi possibili o identificati a esso associati e le misure di minimizzazione del rischio, fa parte del Sistema di Gestione del Rischio, riportato in un documento chiamato Risk Management Plan (RMP), il quale viene presentato con la richiesta di AIC e aggiornato durante tutto il ciclo di vita di un medicinale.
Inoltre, il rapporto beneficio/rischio di un medicinale dopo AIC viene valutato periodicamente tramite il Periodic Safety Update Report (PSUR), documento che presenta un’analisi completa, coincisa e critica del rapporto beneficio/rischio del medicinale per un determinato intervallo di tempo, tenendo conto anche delle informazioni nuove o emergenti. Informazioni che possono provenire dalla normale gestione delle reazioni avverse (fonti sollecitate e non sollecitate) o da studi post-autorizzativi (PASS), entrambi strumenti di sorveglianza post-marketing.
In questo lavoro di tesi ci siamo focalizzati sulla gestione della safety in studi non interventistici, i quali permettono di valutare il profilo di sicurezza di un farmaco alle normali condizioni d’uso e su grandi numeri di soggetti. E’ stato analizzato, quindi, uno studio osservazionale, prospettico, multicentrico che riguarda un medicinale utilizzato come terapia sostitutiva nelle immunodeficienze e come immunomodulante in condizioni autoimmuni e infiammatorie. Obiettivo principale dello studio è stato verificare la tollerabilità del farmaco e quindi valutare l’insorgenza di ADR. In conclusione, grazie allo studio, è stato riscontrato un ottimo profilo di tollerabilità del farmaco utilizzato in condizioni cliniche di routine.
Uno strumento importante usato per quantificare l’efficienza del sistema di qualità sono i Key Performance Indicator (Kpi), che consentono di valutare le performance del sistema in base al raggiungimento di obiettivi prestabiliti. Lo scopo principale di questo lavoro di tesi è stato, quindi, quello di valutare i Kpi che descrivono la compliance e la qualità delle specifiche attività di FV, applicandone alcuni alla gestione delle segnalazioni riguardanti lo studio sopra descritto.