• eltrombopag
• trombocitopenia cronica immune

Introduzione. Si definisce piastrinopenia immune la presenza di piastrinopenia isolata (<100000 PTLs/mmc), associata ad un aumentato rischio emorragico. Nel paziente pediatrico si caratterizza generalmente per un esordio acuto, com manifestazioni emorragiche a carico di cute e mucose e risoluzione spontanea nell’80% dei casi entro 1 anno dall’esordio. Tuttavia, I pazienti che vanno incontro a cronicizzazione della patologia possono sviluppare effetti collaterali dovuti alla somministrazione ripetuta di terapia di salvataggio (in particolare corticosteroidi), nonché avere una ridotta qualità di vita a causa delle frequenti ospedalizzazioni e della limitazione delle attività quotidiane dovuta all’aumentato rischio di sanguinamento. Pertanto, molteplici sono le terapie di seconda linea che vengono impiegate in questi pazienti nel tentativo di raggiungere una conta piastrinica che riduca significativamente il rischio emorragico. Negli ultimi anni sono stati impiegati, tra gli altri farmaci, gli agonisti del recettore della tromboppoietina, Romiplostim ed Eltrombopag, i quali agiscono stimolando la produzione di piastrine da parte dei megacariociti. Pur essendo stati entrambi utilizzati in trial condotti su pazienti pediatrici, solo Eltrombopag è attulamente approvato in Europa per il trattamento della ITP cronica in pazienti di età > 1 anno; il suo uso è raccomandato anche dalle linee guida italiane per il trattamento della ITP cronica.
Scopo dello studio. Scopo del presente lavoro è l’analisi retrospettiva dell’efficacia del trattamento con Eltrombopag in termini di conta piastrinica, necessità di terapie di salvataggio e associazione con altre terapie, oltre che l’incidenza di effetti collaterali. Ci si propone inoltre di individuare eventuali fattori che possano predire la risposta individuale alla somministrazione di Eltrombopag.
Pazienti e metodi Sono stati presi in considerazioni tutti i pazienti con diagnosi di ITP cronica primitiva afferenti all’ UO Oncoematologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana e all’UO Oncoematologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Meyer in trattamento con Eltrombopag dal 01/10/2012 al 01/10/2019.
Risultati Nella casistica esaminata (11 pazienti) il 40% ha mostrato un aumento delle piastrine > 30000/mmc ed il 20% un aumento > 100000/mmc ad un mese dall’inizio della terapia; a 6 mesi il 55% dei pazienti aveva una conta piastrinica > 30000/mmc e il 33% >100000/mmc. E’ stato anche registrato un significativo decremento del ricorso a terapia di salvataggio dopo l’inizio del trattamento con agonista del recettore della trombopoietina. Per quanto riguarda gli effetti collaterali, sono stati riportati sintomi GI (nausea, vomito e dolore addominale) in 1 caso e cefalea in 2 casi; in tutti e tre i pazienti l’entità degli effetti collaterali è stata contenuta e non ha richiesto la sospensione della terapia con Eltrombopag.
Conclusioni I dati ricavati dalla casistica oggetto di studio sono sovrapponibili a quelli presenti nella letteratura internazionale circa l’efficacia della terapia e lo sviluppo di effetti collaterali. Anche in assenza di un incremento della conta piastrinica al di sopra dei cut off comunemente riportati in letteratura, abbiamo osservato una riduzione del ricorso alle terapie di salvataggio dopo l’introduzione in terapia di Eltrombopag.