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La Porpora Trombocitopenica Idiopatica (PTI) è una patologia ematologica caratterizzata da una piastrinopenia isolata, su base immunomediata, in assenza di altre cause rilevabili. È la più frequente causa di piastrinopenia in età pediatrica, con un’incidenza di 3-10 casi/anno su 100.000 soggetti di età inferiore a 16 anni. Il decorso clinico può essere acuto, con normalizzazione della conta piastrinica entro sei mesi dalla diagnosi, o cronico, caratterizzato da una piastrinopenia persistente oltre i sei mesi. Il trattamento della PTI è eminentemente sintomatico e si avvale essenzialmente delle somministrazioni di steroidi o immunoglobuline endovena. Tale terapia trova indicazione soltanto nei casi a maggior rischio (conta piastrinica <20.000/mm³ con estese manifestazioni emorragiche cutanee e mucose). La splenectomia, ritenuta finora l’unica terapia con possibile effetto risolutivo della PTI, è riservata alle forme croniche di lunga durata, con notevoli manifestazioni emorragiche. Recentemente, l’impiego dell’anticorpo monoclonale anti-CD20 (Rituximab) ha dimostrato efficacia nel trattamento della PTI dell’adulto.
In ambito pediatrico, le esperienze con tale farmaco sono ancora molto limitate.
In questo studio, vengono riportati i risultati e alcune considerazioni tratte dall’esperienza clinica condotta dall’ Unità operativa di Oncoematologia pediatrica di Pisa.
Sono presentati 3 casi di bambini affetti da PTI severa, refrattaria alle terapie convenzionali, sottoposti a trattamento con Rituximab, al fine di valutare l’efficacia, i tempi di risposta, la durata di risposta e gli effetti collaterali del farmaco.
Nei casi osservati, il Rituximab ha dimostrato una buona efficacia determinando remissione completa persistente in 2 casi su 3, con ottima tollerabilità in tutti e 3 i bambini.